Wat gebeurt er allemaal achter de schermen?

Na een rollercoaster aan gebeurtenissen dit jaar, kan ik eindelijk vertellen dat ik na 6 maanden weer teruggeplaatst wordt op de wachtlijst voor nieuwe longen!! Ik ben zo enorm opgelucht en dankbaar. Ik moet nog een paar testen opnieuw doen en dan kan het 'echte' wachten weer beginnen! Dit voelt als een enorm mooi verjaardagscadeau. Hopelijk wordt het deze keer ook echt realiteit.. <3 span=""> never give up and never lose hope..

Dit bericht plaatste ik afgelopen donderdag 3 november op Facebook. Alweer een paar maanden ben ik achter de schermen bezig met van alles en nog wat. Er zijn en waren de laatste tijd veel ontwikkelingen in mijn gezondheid en afspraken met ziekenhuizen. Maar een heleboel dingen waren erg onzeker en stressvol. Er was van alles aan de gang en in gang gezet, maar ik kon er nog weinig over vertellen, omdat er nog zoveel dingen waren die onzeker waren. En één ding dat ik tot nu toe zeker geleerd heb, is dat ik geen valse hoop moet creëren. Niet voor mezelf en niet voor de mensen om mij heen. Als er dan onverwachts toch iets niet doorgaat, is de teleurstelling alleen maar groter. In mijn leven heb ik tot nu toe al zoveel meegemaakt met slecht nieuws gesprekken dat het ook gewoon niet meer erger kan. Een erger gesprek dan het gesprek wat ik afgelopen mei had, is ook niet mogelijk. Gelukkig weet ik nu wel op welke manier ik welk gesprek moet verwerken. Kwestie van ervaring denk ik zo.

Het grootste deel waar mijn tijd dus eigenlijk aan opgaat is onzekerheid. Tijden van wachten. Wachten op uitslagen van onderzoeken, wachten tot ik zelf lichamelijk zo goed mogelijk ben, wachten tot ik toestemming heb van mijn eigen arts, wachten tot ik uitgenodigd wordt voor een nieuw gesprek bij het transplantatieteam, wachten tot uitslagen doorgestuurd zijn, wachten tot ik door het team besproken wordt, wachten op het telefoontje of ik weer terug op de wachtlijst mag worden geplaatst. Ondertussen worden een X aantal dingen ook doodleuk een paar weken verzet, wat het wachten nog weer langer maakt. Met daarbij de nodige zenuwen en stress natuurlijk.. En dan te bedenken dat je de afgelopen jaren alleen maar hebt gewacht. Je hele leven staat al jaren vrijwel stil en bestaat uit wachten. Wachten op een oproep, dat heb ik 8 maanden gedaan. Daarna 6 maanden gewacht op niks.. Wachtend op de dood, maar gelukkig werd het wachten niet wachtend op de dood, maar wachten op een nieuwe kans nu alweer 14 maanden later.. 

Sinds vrijdag 4 november (op mijn verjaardag!!) ben ik weer officieel aangemeld op de wachtlijst. Mijn LAS-score moet opnieuw worden bepaald. Hier hoor ik deze week meer over, maar ik neem aan dat deze paar onderzoeken zo spoedig mogelijk gaan plaatsvinden en dan ja.. dan kan het wachten weer opnieuw beginnen.. Ik mag nu toch heel erg hopen dat het wachten dat ik al jarenlang doe nu toch echt snel voorbij mag zijn. Duimen en hopen mag, want hoop doet leven!

Hoe het komt dat het nu iets beter gaat

De afgelopen maanden heb ik vaak de vraag gekregen hoe het kan dat het opeens beter met mij gaat. Zaten de dokters er afgelopen mei dan zo ontzettend naast of was het echt een wonder van boven? Beiden niet.. Ik denk zeker niet dat de dokters er naast zaten wat betreft mijn zeer zwakke conditie en de situatie toen en het is ook niet Gods wonder. Natuurlijk voelt het voor mij wel alsof er een wonder gebeurd is, maar dan meer in de vorm van een allerlaatste redmiddel (naast mijn eeuwige doorzettingsvermogen). Een wonderpil dus eigenlijk. Helaas geen credits voor een wonder van boven, maar voor mij toch een heel speciaal 'wondermedicijn' waar ik erg dankbaar voor ben. Ik realiseer mij dat ik in mijn blogs over de ernstige, heftige ziekenhuisopname en de periode erna weinig over dit medicijn heb geschreven. In de roes van alle emoties en alles wat er met mij gebeurd is in korte tijd heb ik jullie nooit echt uitgelegd wat Orkambi precies is, wat het doet en wat het bij mij heeft gedaan. Om jullie dat beter te laten begrijpen ga ik dat nu uitleggen. 

Wat is Orkambi en hoe werkt het?

Orkambi is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor het behandelen van Cystic Fibrosis bij patiënten van 12 jaar en ouder die een genetische mutatie hebben die de F508del-mutatie wordt genoemd. Deze mutatie treft het gen voor een eiwit dat 'cystische fibrose transmembraanconductieregulator' (CFTR) wordt genoemd en dat betrokken is bij het reguleren van de aanmaak van slijm en spijsverteringssappen. 

Cystic Fibrosis is een erfelijke ziekte die ernstige effecten op de longen en het spijsverteringsstelsel heeft. De ziekte beïnvloedt de cellen die slijm en spijsverteringssappen aanmaken. Bij Cystic Fibrosis worden de afscheidingen dik en veroorzaken ze verstopping. Ophoping van dikke en kleverige afscheidingen in de longen veroorzaakt ontsteking en langdurige infectie. In de darmen leidt de verstopping van de buizen van de alvleesklier tot een vertraagde spijsvertering en een slechte groei.

Cystic Fibrosis wordt veroorzaakt door mutaties in het CFTR-gen. De mutaties verlagen het aantal CFTR-eiwitkanalen op het celoppervlak of hebben een negatieve invloed op hoe ze werken. Deze kanalen worden gebruikt om ionen (geladen atomen en moleculen) in en uit de cellen te transporteren. Wanneer de kanalen gebreken vertonen, kunnen slijm en spijsverteringssappen abnormaal dik en kleverig worden.
Een van de werkzame stoffen in Orkambi, lumacaftor, verhoogt het aantal CFTR-eiwitten op het celoppervlak, terwijl de andere werkzame stof, ivacaftor, de activiteit van het gebrekkige CFTR-eiwit verhoogt. Dit maakt het transport van ionen door de kanalen weer normaal, waardoor de afscheidingen minder dik worden. 

Bron: EMA

Resultaten van studies naar Orkambi 

In twee hoofdstudies onder 1108 patiënten van twaalf jaar en ouder met Cystic Fibrosis die in beide kopieën van het CFTR-gen de F508del-mutatie hadden, is aangetoond dat Orkambi werkzaam was bij het verbeteren van de longfunctie. In de studies werd Orkambi vergeleken met placebo (een schijnbehandeling), die beide aan de gebruikelijke therapie van de patiënten werden toegevoegd. De belangrijkste maatstaf voor de werkzaamheid was gebaseerd op een verbetering in het percentage voorspeld FEV1 van patiënten, een graadmeter voor hoe goed de longen werken.

Resultaten uit de eerste studie toonden aan dat na 24 weken behandeling patiënten die Orkambi gebruikten, een gemiddelde verbetering in FEV1 hadden die 2,41 percentagepunten hoger was dan bij patiënten die placebo kregen. In de tweede studie bedroeg dit cijfer 2,65.

Behandeling met Orkambi leidde ook tot een verlaging in het aantal exacerbaties (opvlammingen) waarvoor ziekenhuisopname of behandeling met antibiotica nodig is. In het algemeen werd het aantal opvlammingen met 39% verlaagd in vergelijking met placebo. 

Bron: EMA

Starten met Orkambi

20 april 2016 was de dag dat ik mocht starten met mijn eerste dosis Orkambi. Nu ik dit schrijf ben ik al 6 maanden een trotse gebruiker van Orkambi! Op dat moment was ik zo zwak dat ik het niet lang meer vol zou houden op de manier hoe het ging. Het was het allerlaatste middel dat ze nog konden proberen om mij wat op te krikken en stabiel te maken/houden tot een mogelijke transplantatie (was toen de intentie). Ik had toch helemaal niets meer te verliezen, dus proberen kon altijd. De dokters hadden geen idee hoe het bij mensen met zo'n slechte conditie als mij zou gaan uitpakken. Het middel was nieuw (nog steeds niet op de markt in NL) en net uit alle trials. De trials worden natuurlijk niet gedaan op patiënten zoals ik (zonder enige reserves), maar op patiënten die nog een marge hebben in longfunctie (50% of hoger). Er was dus weinig onderzoek gedaan in situaties vergelijkbaar met de mijne. De verwachtingen waren daarom ook laag en risico's waren er natuurlijk ook, maar hopen kan altijd. Ik moest namelijk ook met een paar medicijnen stoppen, wat erg spannend was. Tevens zijn er verhalen uit Amerika, waar het medicijn al op 1 juli 2015 op de markt kwam, die gemixt zijn. De ene patiënt ervaart het echt als wondermiddel (een groot deel gelukkig), de andere patiënt is er slechter van geworden en een andere categorie merkt eigenlijk weinig/geen verschil. Net als bij CF zelf, werkt dus ook Orkambi bij iedereen anders.

Wat doet Orkambi bij mij

Met de kennis dat het de eerste paar weken heel heftig kon worden door de extreme bijwerkingen zoals heftige benauwdheid, kortademigheid en chest tightness ben ik eraan begonnen. De eerste 2 tot 3 weken voelde ik mij flink beroerd. Het was inderdaad een hel waar ik eerst doorheen moest. Ik at 2 weken bijna niets en had dus ook weinig tot geen energie. Daarnaast was ik extreem benauwd, kokhalsde ik 's ochtends vroeg veel rottig slijm op, had ik verhoging, last van m'n buik en algehele malaise. 

Na ongeveer een maand bezig te zijn met Orkambi kwam er een kentering en ging ik eindelijk de vruchten ervan plukken. Het begon met eten. Ik kreeg mijn eetlust langzaam terug, waardoor ik meer at. Daardoor kwam ik weer wat aan en kreeg ik meer energie. Zo sterkte ik aan en elke keer ging het een stapje beter. Nadat ik meer energie kreeg, kon ik weer wat meer uit mijn stoel. Ik kon eerst beter zitten, daarna wat meer in huis lopen. Ook was ik minder benauwd waardoor de zuurstof zelfs iets lager kon en hoestte ik minder. Daarnaast merk ik gaandeweg nog wat andere veranderingen zoals het (nacht)zweten waar ik totaal geen last meer van heb. Eerst had ik wel eens periodes dat ik zo extreem zweette dat mijn kussen in mijn bed doorweekt was, zelfs als ik hem 's nachts omdraaide kwam het erdoorheen. Ook waren mijn pyjama en haar zeiknat alsof ik gezwommen had. Echt niet normaal heftig en vies. Tevens heb ik nu vaker een natte neus. Waarschijnlijk werkt mijn neusslijmvlies nu beter en is mijn neusslijmvlies vochtiger en minder taai. Ten slotte waren mijn bloedsuikerwaarden ook een stuk beter, niet meer zulke hoge pieken!

Langzaam maar zeker kon ik ook weer naar buiten. Eerst kon ik weer m'n rolstoel besturen en daarna kon ik zelfs weer ritjes maken in mijn scootmobiel. Ik kon en kan nu weer genieten van alles en weer veel leuke dingen ondernemen, zoals je op mijn blog hebt kunnen zien. Ik heb voor mijn gevoel weer wat extra lucht en energie. Zoveel zelfs dat ik sinds begin september weer in mijn eigen huis woon na een half jaar bij mijn ouders en in het ziekenhuis te hebben gelogeerd! Daar geniet ik intens van :) Wel heb ik natuurlijk nog altijd hulp nodig bij veel dingen, maar ik kan weer redelijk zelfstandig wonen, ontbijt/lunch maken, douchen en aankleden!! 
Kortom: Orkambi is de reden dat ik hier nu nog zit en deze blog kan typen..  

Eerste controle na ruim 3,5 maand Orkambi

We hadden na mijn ontslag in mei te horen gekregen dat ik eigenlijk niet meer voor controle hoefde te komen en ik werd aan de huisarts overgedragen, maar nu het zo onverwachts beter met mij ging moest ik toch maar weer op controle komen. 9 augustus was het zover. De uitslagen waren positief! Mijn longfunctie was weer op het niveau van februari 2016, wel 16% dat was zelfs 1% hoger dan in februari en dat was de laatste keer dat ik had geblazen (toen alles nog stabiel was). Dus dat was al goed nieuws. Daarna bleek ook dat mijn CO2 waardes in mijn bloed significant gedaald waren. Dat was ook positief en ik hoefde alleen 's nachts nog aan de kapbeademing. In de hoop dat Orkambi mij stabiel zou houden ben ik toen ook weer begonnen met afbouwen van de prednison, omdat op dat moment mijn IGE waarden heel gunstig waren. Zo goed waren ze in jaren niet geweest.  

Controle na 4,5 maand Orkambi

Een maand na de laatste controle mocht ik alweer op controle komen. Mijn bloeduitslagen van de eerste controle bleken ook goed en al mijn organen functioneerden gelukkig nog goed. Mensen die Orkambi gebruiken moeten goed hun leverwaarden in de gaten laten houden, want Orkambi kan vooral bij de lever problemen geven. Gelukkig is dat bij mij niet het geval. Deze controle was vooral een gesprek richting de toekomst. Hoe nu verder? Omdat ik heel wat spanning had voor het gesprek, raakte ik in paniek tijdens het longfunctie blazen (knijper op je neus.. je kent het wel), waardoor ik ermee ben gestopt op 14%. Gelukkig zijn cijfers in mijn situatie niet zo heel belangrijk. Meer wordt er gekeken naar hoe ik mij voel. Ik voelde mij nog steeds goed! En de vraag: wat nu, als ik zo stabiel blijf met Orkambi, hoe zit het dan met alles rondom longtransplantatie? Afgesproken werd dat ik eerst verder ging met afbouwen van prednison en dat we daarna verdere stappen zouden zetten richting een herbeoordeling en een nieuw gesprek in Groningen om de kans op slagen zo groot mogelijk te maken. 

Controle na 5,5 maand Orkambi

Het afbouwen lukte niet verder dan 25 mg (waar ik weer 2 weken doodziek van was), maar ik heb het geprobeerd en daar heb ik nu vrede mee. Helaas kan Orkambi alleen mij niet helpen om het gemis van prednison te compenseren. Ik werd meteen flink benauwder en kortademiger. Mijn kwaliteit van leven die ik eindelijk weer had gevonden, was in 1 klap weer verdwenen leek het. Bij de controle is dan ook afgesproken dat ik op 30mg blijven zitten, want daarmee functioneer ik het best en is het voor mij het comfortabelst. Ook werd mijn CO2 waarde weer gemeten. Die was iets hoger dan de vorige keer, maar dit is ook een momentopname en ik heb daar nu geen klachten van. Dus dat was gelukkig goed. Daarnaast had ik mijn bloedsuikerwaarden een dag bijgehouden en die waren voor mijn doen prima en dat zonder enige insuline! Nu ik al zo'n 5 maanden stabiel ben, durven we de volgende stap aan te gaan en dat is een herbeoordeling voor de wachtlijst voor nieuwe longen, een nieuw gesprek in Groningen, wat weer heel erg spannend is..

Goedkeuring en vergoeding Orkambi in Nederland

Ik mag heel erg dankbaar zijn dat ik dit medicijn heb gekregen, want heel veel van mijn lieve lotgenoten met de dubbele deltaF508 (grootste deel van de patiënten met CF) hebben deze kans nog niet gekregen helaas! Dit terwijl het medicijn voor veel mensen echt een groot verschil in kwaliteit van leven kan maken. Speciaal voor mensen die geen tijd hebben om te wachten, die nog grote vooruitgang kunnen boeken en stabiliteit kunnen behouden is dit middel heel belangrijk! 

Hoewel het medicijn in Amerika dus al bijna 1,5 jaar op de markt is, is het tot op heden nog niet op de Nederlandse markt en dit komt alleen maar door gezeur over geld, zoals altijd. Ik heb de 'mazzel' dat ik zo'n schrijnend geval ben (met een longfunctie onder de 40%) dat ik mee mag doen aan het compassionate use program van de makers van dit medicijn, de fabrikant Vertex. Ik krijg de Orkambi dus vanwege hun goodwill. In feite heeft dit bedrijf dus mijn leven gered.. Het middel is enorm duur en de werking is niet bij iedereen gegarandeerd, maar wel bewezen effectief! Over de prijs (360.000 euro per patiënt per jaar) is nu dus discussie ontstaan bij het zorginstituut, de zorgverzekeringen en de minister. Maar HALLO wat is geld als je er mensenlevens mee kan redden? Daarnaast bespaart het medicijn ook een heleboel geld als je kijkt naar de daling van het aantal opvlammingen van infecties (40%). Dit betekent minder ziekenhuisopnames, medicijnkosten etc. voor de zorgverzekeringen!

Ik vind dat iedereen in de doelgroep het recht heeft dit medicijn te proberen en een kans verdiend op een kwalitatief beter leven! Mocht het bij iemand niet werken, kan degene er altijd weer mee stoppen, maar dan heb je in ieder geval de kans gekregen om het te proberen. Dit medicijn is namelijk het eerste medicijn wat echt de oorzaak van CF aanpakt en wel degelijk een groot verschil kan maken. Bijvoorbeeld bij lotgenote Irène, die nu zoveel meer kwaliteit van leven heeft.

Berichtgeving van de NCFS omtrent de vergoeding en goedkeuring van Orkambi

Dossier Orkambi terug naar Zorginstituut voor nieuw advies

16-08-2016

De fabrikant van Orkambi dient eind augustus een nieuw dossier in bij het Zorginstituut Nederland. Ondertussen overweegt het Zorginstituut of door het meten van het individueel effect van medicijnen, in de toekomst medicijnen sneller beschikbaar kunnen komen voor mensen die er baat bij hebben.

Nieuw advies Zorginstituut

Het Zorginstituut bracht eind mei een negatief advies uit over opname van Orkambi in het verzekerde zorgpakket, maar de minister nam nog geen besluit hierover. Ze heeft de fabrikant en het Zorginstituut gezegd weer met elkaar om de tafel te gaan zitten. De fabrikant dient een nieuw dossier in over Orkambi met aangepaste gegevens en berekeningen. In november volgt op basis van het nieuwe dossier een nieuw advies over vergoeding aan de minister.

De NCFS vindt het frustrerend dat het traject zo lang duurt, maar is blij dat de minister het negatieve advies van ZiN niet in eerste instantie heeft overgenomen. De NCFS heeft zich volop ingezet om het besluit te beïnvloeden en heeft voortdurend overlegd met alle betrokken partijen. De positieve effecten van Orkambi op het leven van mensen met CF zijn daarbij uitgebreid toegelicht. We benadrukken tevens de urgentie van vergoeding van dit medicijn voor mensen met CF.

Individueel effect Orkambi

Een van de vragen van het Zorginstituut is of het mogelijk is om het individuele effect van Orkambi te evalueren bij alle mensen met Cystic Fibrosis van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del-mutatie. Uit onderzoek tot nu toe bleek dat Orkambi bij een deel van de mensen geen effect zal hebben. Het Zorginstituut vraagt zich af of organoids (minidarmpjes) verantwoord kunnen worden gebruikt om van tevoren patiënten te selecteren voor nieuwe medicijnen in de nabije toekomst. Hierdoor kunnen in de toekomst medicijnen sneller beschikbaar komen voor mensen die er baat bij hebben.

Vragen over besluitvorming Orkambi

Het evalueren van individueel effect van Orkambi en de trage besluitvorming, riep bij verschillende mensen vragen op. De NCFS snapt dat heel goed en wil er graag op antwoorden:

1. Waarom duurt het zo lang?De huidige systematiek van de Nederlandse gezondheidszorg laat een snellere toelating helaas niet toe. De NCFS vindt dit frustrerend en doet er alles aan om in overleg met alle betrokkenen deze wachttijd zo kort mogelijk te maken. De NCFS heeft de overtuiging dat een constructief overleg met alle betrokkenen op dit moment het beste uitzicht biedt op vergoeding.
    
2. Wie besluit over de vergoeding van Orkambi?
   De minister van VWS besluit over vergoeding van Orkambi. Zij heeft het Zorginstituut opgeroepen om haar een nieuw advies te geven op basis van aanvullende benodigde feiten die moeten worden aangeleverd door de fabrikant (Vertex). Het Zorginstituut verwacht in november een nieuw advies aan de minister te kunnen geven.
    
3. Wat is de rol van de Zorgverzekeraars? 
   De zorgverzekeraars spelen in dit stadium geen rol bij de beoordeling over de vergoeding van Orkambi. Wanneer de minister besluit tot vergoeding zullen de zorgverzekeraars dit over (moeten) nemen. 
    
4. Wie komen voor Orkambi in aanmerking? 
   De huidige indicatie voor Orkambi is: alle mensen met een dubbele F508del mutatie van 12 jaar en ouder.
    
5. Waarom individuele effecten van Orkambi meten?
   Uit onderzoek met Orkambi tot nu toe is bekend dat het bij een (klein) gedeelte van de patiënten geen effect heeft. De criteria daarbij zijn bijvoorbeeld longfunctie (ook gelijk blijven is winst!), gewicht, het aantal infecties dat iemand met CF doormaakt, een zweettest én de ervaring van de patiënt, die met bepaalde vragenlijsten (CFQ-R) wordt gemeten. Met deze criteria kan voor iedereen worden bepaald of Orkambi werkt of niet. Het zou enorm helpen wanneer vooraf kan worden voorspeld of iemand baat zal hebben van Orkambi of niet. Onderzoek zou moeten uitwijzen hoe secuur de minidarmpjes zijn in het wel of niet voorspellen van de reactie op Orkambi.
   
   De resultaten van dergelijk onderzoek kunnen enorm helpen om bij de toekomstige nieuwe medicijnen, ook voor mensen met een dubbele F508del mutatie, te voorspellen wie op welke combinatie het beste zal reageren. Hierdoor kan iedereen de individueel best werkende medicijnen krijgen en hoeven andere niet effectieve middelen ook niet te worden geprobeerd. Dit geeft een besparing aan lasten en aan kosten.

De benodigde periode om het effect van Orkambi te evalueren en de exacte criteria daarvoor, worden door het Zorginstituut bestudeerd. De NCFS hecht sterk aan de ervaringen van patiënten en vindt het essentieel dat die in de criteria worden opgenomen.
Dit zijn enkele van de vragen die de NCFS via sociale media ontving:

• ‘Maar zolang die minidarmpjes nog niet 100% waterdicht zijn, geef je de verzekeraars wel een heel gevaarlijke tool’Dat klopt. De NCFS wil er absoluut zeker van zijn dat de minidarmpjes niemand uitsluiten die baat zou kunnen hebben bij Orkambi. Daarom is er ook eerst onderzoek nodig om te weten bij welke 'afkapwaarden' de voorspelling 'veilig' is. De andere kant is dat het behandelen van mensen die geen effect hebben alleen maar onveilig is. Mogelijk hebben ze wel last van de bijwerkingen en bovendien brengt zo'n behandeling onnodige kosten met zich mee. En dat remt weer de toelating van andere medicijnen die wél effectief zijn.
   
• ‘Dan had ik volgens mijn sputumkweken ook geen Ciprox mogen gebruiken, terwijl dat wel werkt!’Dat klopt ook. Daarom zal ook eerst onderzoek moeten worden gedaan waarbij alle patiënten behandeld worden en kan pas achteraf bekeken worden of de minidarmpjes goed voorspellen. Op dit moment kan niemand op basis van minidarmpjes behandeling met medicijnen worden ontzegd.
   
• ‘Wat te doen met de mensen die een half jaar alleen maar bijwerkingen hebben en dat het dan pas begint te werken? Dan neem je ze toch iets af?’Dat is niet waarschijnlijk. Medicijnen die de functie van CFTR verbeteren reageren binnen uren tot een paar dagen. Zo zal bijvoorbeeld vrij snel een effect op de zweettest worden gezien. Andere dingen (zoals verbetering van longfunctie of vermindering van luchtweginfecties) kunnen soms meer tijd vragen om duidelijk te worden. Maar wanneer het echt maanden duurt voordat er maar iets merkbaars gebeurt, dan vraagt het Zorginstituut zich af of het effect wel opweegt tegen de hoge kosten van de behandeling. Dan kan er wellicht beter gekozen worden voor goedkopere behandelingen met een beter effect.

Orkambi in VS goedgekeurd voor kinderen van 6 tot 12 jaar
29-09-2016

De Amerikaanse FDA heeft goedkeuring verleend aan de registratie van Orkambi voor kinderen met CF van 6 tot en met 11 jaar met een dubbele F508del-mutatie. Een vergelijkbare aanvraag voor deze uitbreiding van de leeftijdsgroep wordt naar verwachting in de eerste helft van 2017 ingediend bij de Europese Autoriteit (EMA).

Eind 2016 worden de resultaten verwacht van een Amerikaanse fase-3-studie met kinderen in deze leeftijdsgroep, waarbij het effect op longfunctie een belangrijke evaluatiemaat is.

Als de vergoeding van Orkambi voor mensen vanaf 12 jaar is geregeld, kan uitbreiding naar de jongere leeftijdsgroep niet lang daarna volgen als Europese registratie daarvoor ook geregeld is.

Bron: NCFS

En dan sta je in de krant..

Vrijdag 7 oktober zat ik tijdens mijn ontbijt mijn social media door te lezen, zoals elke ochtend, en *ping* opeens kreeg ik een mention op Twitter van een journalist van o.a. het Noordhollands Dagblad. In het kader van de donorweek (10-17 oktober 2016), waarin aandacht gevraagd wordt voor orgaandonatie en het donortekort, waren ze bezig aan een verhaal over orgaandonatie en de wachtlijst. Ze wilden graag iemand spreken die weet hoe het is om in afwachting van een donororgaan te zijn. Ze zagen in mijn twitterbio dat ik nieuwe longen nodig heb en zo waren ze bij mij uitgekomen. Na wat heen en weer geDM't te hebben, waarin ik mijn complexe wachtlijst situatie uitlegde, waren ze ervan overtuigd dat ik wel de juiste persoon was voor dit artikel. Ik weet in elk geval hoe het is om op de wachtlijst te staan. Na een leuk, uitgebreid telefonisch interview die middag werd mij nog gevraagd om een leuke foto op te sturen voor het geval er eventueel nog plek in de krant was voor een foto bij het artikel. En toen stond ik opeens met mijn hoofd in het Noordhollands Dagblad van maandag 10 oktober 2016!

Op nummer 39: nieuwe longen

EGMOND AAN ZEE - De 22-jarige Gwen Wijker was ’echt heel erg blij en verrast’ toen ze hoorde dat de Tweede Kamer had ingestemd met een nieuw donorsysteem. Al komt het voor haar misschien wel te laat.

Door Sam Trompert - 10-10-2016, 9:04 (Update 10-10-2016, 9:16)

---

G

wen, uit Egmond aan Zee, lijdt aan de longziekte Cystic Fibrosis, taaislijmziekte. Met een longinhoud van 15 procent heeft ze het vaak benauwd. „Vanaf september 2015 stond ik op de wachtlijst voor nieuwe longen. Mijn conditie verslechterde zo erg, dat de transplantatie-arts het risico van een operatie niet aandurfde. In mei ben ik weer van de wachtlijst gehaald, omdat ik tijdens een transplantatie waarschijnlijk zou overlijden.” Op dat moment was ze zo zwak dat ze amper een lepel kon optillen. Artsen konden niets meer voor haar betekenen.

De acht maanden die ze op de wachtlijst doorbracht kenmerkten zich door hoop op een donor. Op haar weblog houdt ze een lijst bij van dingen die ze wil meemaken voordat ze overlijdt. Op nummer 39: nieuwe longen.

Eigenlijk begrijpt Gwen niet waarom de nieuwe wet nu pas onderwerp van discussie in ons land is. België heeft bijvoorbeeld ook al langer een ’geen-bezwaarsysteem’.

Experimenteel medicijn

Wonder boven wonder gaat het met Gwen sinds ze van de wachtlijst af is wat beter. Dat komt door een nieuw, experimenteel medicijn. Over een paar weken heeft ze een nieuwe afspraak met de transplantatie-arts. Ze hoopt weer op de wachtlijst te kunnen komen en alsnog nieuwe longen te krijgen. „Het nieuwe systeem zou het voor mij en mijn lotgenoten in elk geval een stuk makkelijker maken. Ik blijf ervoor vechten.”

Bron: Noordhollands Dagblad. Link naar het originele artikel: Noordhollands Dagblad - Op nummer 39 nieuwe longen

Ik hoop natuurlijk dat ik met mijn artikel mensen kan laten nadenken om zichzelf te registreren als donor. Er is ondanks alles nog steeds een groot tekort aan donoren en veel mensen op de wachtlijst gaan onnodig dood. Iemand een kans op een nieuw leven geven is toch geweldig, daar zijn geen woorden voor. De nieuwe donorwet is nog niet door de Eerste Kamer en het zal nog even duren voordat deze van kracht wordt. Het mooiste is als mensen zich uit eigen beweging registreren. Zeg ja en red mensenlevens. Laat je hart spreken. Een leven redden, je hebt het in je. Registreer je keuze op orgaandonatie.nu

Deel 2: thuis vanaf half mei 2016 tot nu

Ondertussen ben ik alweer ruim 3 maanden thuis! Toen ik 13 mei 's avonds met de ambulance werd thuisgebracht had niemand dit ooit nog durven dromen. Ik was zelfs te zwak om 1,5 uur in de auto te zitten om naar huis te rijden. Thuis zaten familie en vrienden met tranen in hun ogen op mij te wachten. Niemand wist eigenlijk wat ze moesten zeggen en ik wist niet wat ik moest voelen. Was het nu over? Hoe lang had ik nog? Was dit dan het einde? Moest ik nu maar rustig liggen afwachten? Hoe moest ik mij nu voelen?

Ook galmden al die nare woorden uit het ziekenhuis nog door mijn hoofd. Je bent van de lijst af. Ze durven het risico niet aan. De operatie ga je niet overleven.. Ik leefde in een roes. Lastig uit te leggen, maar het leek alsof een deel van mij al gestorven was. Een stukje levensenergie dat weg was en gewoon nooit meer terug zou komen. Miljoenen emoties tegelijk gingen door mij heen: boosheid, angst, verdriet, teleurstelling, ongeloof. Ik voelde mij gewoon flink genaaid en bedonderd. Ik had zo voor mijn plekje op de lijst gestreden en nu werd ik gewoon aan de kant gezet, eraf gegooid. Net nu ik het 'echt' nodig had. Ik snapte er helemaal niks van. Ik had allerlei discussies gevoerd over van alles en nog wat, maar ik had uiteindelijk gewoon geen energie meer om met alles te dealen. Dus het werd een beetje stil van mijn kant. Ik heb er toen bewust voor gekozen om even niks van mij te laten horen. Ik moest zoveel in mijn hoofd verwerken en daarnaast had ik nog amper kracht, energie en lucht. Het was echt een achtbaan in mijn hoofd en ik leefde op de automatische piloot. Gelukkig kreeg ik veel steun van familie, vrienden, docenten, studenten en de omgeving, waardoor ik de eerste 2 maanden dagelijks bezoek had! Heel erg lief van iedereen die langs is gekomen in deze zware periode.

We kregen vanuit het ziekenhuis een formuliertje mee met een aanvraag voor PGB palliatieve zorg voor 3 maanden en dat zou binnen een mum van tijd wel geregeld worden. Niet dus. Al met al heeft het nog een strijd en flink gestress opgeleverd om ook maar iets van extra hulp te krijgen. Zelfs als je bijna dood gaat is het nog moeilijk om de juiste uren aan zorg te krijgen en moet je vechten voor wat extra hulp. Je zit wel met je hoofd ergens anders en dan wil je daar niet de hele tijd over moeten bakkeleien. Je wil nog zoveel mogelijk met je gezin, vrienden en familie genieten van de tijd die je nog hebt. Niet de hele dag aan de lijn hangen met de zorgverzekering en het PGB kantoor. Na een maand was het dan bijna geregeld.

Ondanks alles ging het leven toch gewoon verder en moet je gewoon doorgaan hoe ziek je ook bent. De wereld staat voor niemand stil en eigenlijk heb je geen keuze. Dus toen hebben we het advies maar opgevolgd om nog maar zoveel leuke dingen te doen die nog mogelijk waren. Het eerste ding was eten. Eindelijk kon ik thuis weer normaal eten en dat heeft mij al een hele hoop geholpen. Ik kreeg meer energie en voelde me sterker. Langzaam maar zeker werden de uren op bed, uren op de stoel en klom ik stapje voor stapje verder uit het dal. Ik was nu al een maand bezig met Orkambi en ook daar ging ik eindelijk de vruchten van plukken. Na een nare en heftige start met veel bijwerkingen in de eerste 2/3 weken, kwam er nu een kentering. Ik kon weer wat meer in huis lopen, was minder benauwd, zuurstof kon lager, hoestte minder en mijn eetlust was terug.

Langzaam maar zeker kon ik weer wat meer naar buiten. Eerst kon ik weer m'n rolstoel besturen en daarna kon ik zelfs weer ritjes maken in mijn scootmobiel. Ik kon weer zelfstandig naar buiten, eindelijk. Lekker lunchen en borrelen op terras met vriendinnen. Lekker even naar strand of touren door de duinen. Het ging stapje voor stapje beter. We boekten hotelletjes, gingen naar Rihanna en een weekendje naar Scheveningen. Ook mocht ik met de wensambulance naar Adèle. Helemaal te gek! Tevens zijn we een weekje naar Maastricht op vakantie geweest. Ik heb de afgelopen maanden ontzettend genoten van alle leuke uitstapjes, maar eigenlijk verlang ik het liefst naar een normaal leven. Al die leuke dingen zijn leuk voor even, maar een 'normaal' leven is toch het allerleukst. Gewoon meedoen met de rest en participeren in de maatschappij! Daarom ga ik nu rustig kijken wat ik na de zomervakantie ga doen. Dat 'niks' doen begint mij alweer aardig te vervelen ;)

Ook mocht ik na 3 maanden weer op ziekenhuiscontrole komen in Den Haag. We hadden na mijn ontslag te horen gekregen dat ik eigenlijk niet meer voor controle hoefde te komen en ik werd aan de huisarts overgedragen, maar nu het zo onverwachts beter met mij ging moest ik toch maar weer op controle komen. Ja ja en de uitslagen waren positief!! Mijn longfunctie was weer op het niveau van februari dit jaar (zelfs 1% meer!) en dat was de laatste keer dat ik had geblazen (toen alles nog stabiel was). Dus dat was al goed nieuws. Dat ik überhaupt nog kon blazen had ik al nooit meer gedacht. Daarna bleek ook dat mijn CO2 waardes in mijn bloed significant gedaald waren. Dat was ook positief, dus daarom hoef ik nu alleen nog 's nachts aan de kapbeademing :) dat geeft mij veel meer ruimte en vrijheid overdag. Echt heel fijn. Nu gaan we weer voor de miljoenste keer proberen om met die verdomde prednison af te bouwen.. Maar nu voor de eerste keer in combinatie met Orkambi. Hopelijk houdt die mij stabiel.

Dit is nu de stand van zaken. Ik hoop dat het op deze manier nog een tijd stabiel blijft en/of verbeterd. Ik leef nog steeds dag voor dag en probeer een heleboel dingetjes mee te pikken en vooral te blijven genieten van het beperkte leven dat ik nog steeds heb. Ik wil ook nog wel wat leuke blogs maken over de afgelopen tijd, dus misschien zie je nog wat van mijn genietmomentjes voorbij komen. Dat maakt het allemaal weer wat gezelliger. Ik zal altijd positief blijven en doorvechten!

Deel 1: 6 weken ziekenhuisopname van april t/m half mei 2016

Hallo allemaal,

Er is zoveel gebeurd de afgelopen maanden dat ik geen titel voor dit bericht kan bedenken dat de lading ook maar een beetje dekt. In mijn vorige bericht was ik nog erg hoopvol en positief (maart 2016). Ik zou jullie op de hoogte blijven houden (niet wetende wat voor rotperiode eraan zat te komen). Dat is dus niet gelukt en alweer 5 maanden geleden. Wat kan er in 5 maanden veel gebeuren.. Bloginspiratie genoeg kan ik je vertellen. Ik weet niet echt waar te beginnen dus ik begin gewoon waar ik de vorige keer geëindigd ben en ga dan gewoon chronologisch door de tijd heen richting het hier en nu, want YES I'm still alive (mocht je dat jezelf afvragen)..

1 april, nee het was geen grap helaas. De dag dat de ellende begon. Ik weet het nog erg goed, omdat ik die dag een deadline voor een take-home examen had van wel ongeveer 5000 woorden (bijna nog meer dan m'n scriptie en ja gelukkig dik gehaald!!). Ik had dus de hele week er al keihard aan gewerkt en daarvoor ook nog tentamenweek gehad. Het was dus geen wonder dat ik moe was. Maar de moeheid bleef aanhouden, zo extreem dat ik een aantal dagen alleen maar in bed had gelegen en niks meer kon. Ik voelde mij anders dan normaal en deze rare moeheid kende ik niet. Alsof een stukje van mij dood was gegaan of dood aan het gaan was, zo kan ik het het best omschrijven. Totale uitputting. Toen deze rare moeheid bleef aanhouden tot na het weekend hebben wij meteen contact gezocht met het ziekenhuis. Slim als ik was had ik ook naar Groningen gemaild om de bloeduitslagen van 15 maart. Dat was dus al ruim 2 weken daarvoor en ik had er niks van gehoord, dus dacht ik geen bericht, goed bericht. Als er wat ernstigs uitkomt zouden ze me dat wel laten weten dacht ik, maar dat was helaas niet zo. Zelf had ik al een beetje uitgedokterd dat het wel eens aan mijn CO2 waarde kon liggen en het zuurstofgebruik.

Toen ik die maandag de bloeduitslagen van Groningen naar mijn eigen dokter doorstuurde, schrok hij zo erg dat ik meteen moest komen en per direct werd opgenomen! Dit was helemaal niet goed, ik was mijzelf aan het vergiftigen. De CO2 waardes in mijn bloed waren flink verhoogd, dit betekende dat ik koolstofdioxide aan het stapelen was. Dit was best heftig. Bij een veel te hoge waarde raak je namelijk in een soort comateuze toestand en kom je steeds verder van de wereld af te staan waardoor je uiteindelijk overlijdt. Deze communicatiefout tussen dokters en patiënt had dus grote gevolgen kunnen hebben. Er had dus 2 weken eerder al kunnen worden ingegrepen, maar dat even terzijde.

Vervolgens in het ziekenhuis werd ik aan een infuus gelegd. Eigenlijk tegen mijn zin, omdat ik niet dacht dat de verhoogde CO2 waardes door een infectie kwamen en er wees verder ook niets op een actieve infectie. Toch maar wel gedaan, omdat ze dit eerst wilden proberen voordat ze kapbeademing gingen starten. Ik was meteen voor kapbeademing eigenlijk.. De dagen erna voelde ik me alleen maar beroerder dus toen werd alsnog met de kapbeademing gestart, omdat mijn CO2 waardes nog steeds stegen. Dit was helemaal nieuw voor mij en best spannend. Het ging toen zo slecht dat mijn ouders erbij waren toen ik voor het eerst aan de kap ging. Dat vond ik heel prettig en minder eng. Ik was bang dat ik heel erg benauwd zou raken omdat het om m'n mond en neus helemaal afgesloten werd alsof je claustrofobisch wordt ofzo.. Eerst hoefde ik hem maar een uurtje op om te wennen. Gelukkig voelde ik meteen een groot stuk verlichting. Eindelijk kregen mijn ademhalingsspieren wat rust. Dit had ik nog nooit meegemaakt. Ik was er zo aan gewend dat mijn ademhalingsspieren zo hard moesten werken dat ik het wel relaxed vond aan de kap. Ik wende er zo snel aan dat ik al snel een hele nacht kon slapen met dat ding op. Het liefst wilde ze dat ik naast 's nachts ook 3x per dag 2 uur aan de kap ging. Dat is zelfs in een ziekenhuissituatie nog een lastige planning met het eten tussendoor waar ook genoeg tijd voor moest worden vrijgemaakt. Dat eten liep daar niet zo lekker. Ten eerste doordat ziekenhuis eten gewoon niet mijn ding is en daarnaast omdat ik überhaupt weinig aan eten dacht. De diëtist werd natuurlijk weer ingeschakeld. Mensen die mij kennen weten dat ik daar totaal niet van hou. Laat mij maar lekker m'n eigen dingen eten, daar moet niemand zich mee bemoeien. Maar op dat moment was ik nog te beroerd om mijzelf te gaan verdedigen. Ik lag 23 uur per dag in bed en kon niks behalve liggen en slapen. Zitten, eten, douchen en naar de wc gaan waren eigenlijk al teveel. Op een gegeven moment kostte het zelfs teveel energie om mijn yoghurt op te eten met een lepel! Na een paar dagen dacht ik dat het normaal was dat dit soort dingen zo zwaar waren. Nu ik erop terugkijk was het belachelijk ernstig die situatie..

Zo kwam het dat ik daar weken lag zonder ook maar 1 glimp van buiten op te vangen. Ik lag tijden in een klein kamertje. Het leek net een gevangenis op een gegeven moment. Na 3/4 weken kon ik eindelijk een half uurtje naar beneden en het een uurtje zittend op de stoel volhouden. In het ziekenhuis verveelde ik me zelfs niet. Ik was allang blij dat ik lag en verder niets. Dit was totaal niet Gwen. Mijn laptop had ik zelfs weken niet aangeraakt en normale kleding had ik ook al een tijd niet aan gehad. Nou dan gaat het echt niet goed. Af en toe deed ik een spelletje op mijn mobiel en keek ik naar de tv.

Op een gegeven moment ging het zo slecht dat ik werd opgeschaald op de transplantatielijst en kwam zelfs bovenaan in mijn categorie. Eindelijk ging er wat gebeuren dacht ik.. zou ik nu dan eindelijk slecht genoeg zijn om een oproep te krijgen?! Op dat moment was ik me van nog geen kwaad bewust. Nooit is het in mij opgekomen dat ik op dat moment zo zwak was dat ik misschien wel te zwak was om een transplantatie te doorstaan. Er was nog één ding dat ze konden proberen om mij misschien wat op te krikken en stabiel te maken/houden en dat was Orkambi. Het nieuwe medicijn, die als eerste van alle medicatie de oorzaak van CF in de genen aanpakt. Maanden eerder hadden we het al overwogen, maar vonden we het te riskant aangezien ik weinig reserves had en toen nog stabiel was. Het risico wilde we niet nemen. We hadden geen idee hoe het bij mensen met zo'n slechte conditie zou uitpakken, omdat dat eigenlijk niet onderzocht was.. Nu was het mijn laatste optie. Ik moest daarvoor ook met bepaalde medicijnen stoppen, wat ook spannend was. Met de kennis dat het de eerste paar weken heel heftig kon worden, voor het zou verbeteren ben ik eraan begonnen. 20 april nam ik mijn eerste dosis. De verwachtingen waren laag, maar hopen kan altijd. De 2/3 weken erna voelde ik me flink beroerd. Het eten begon me zelfs zo tegen te staan dat ik 2 weken amper heb gegeten. Ook had ik verhoging, last van m'n buik en algehele malaise.. Alsof ik nog niet beroerd genoeg was. De bijwerkingen waren heftig en soms wenste ik dat ik er nooit aan was begonnen. Maar toen begon ik een patroon te zien tussen mijn maagklachten en het antibiotica infuus. Dat infuus liep nu al weken en het deed toch niks en liep in onder het mom van baat het niet dan schaadt het niet. Ik vroeg om ermee te stoppen dus dat deden we. Wat een opluchting was dat.. het leek wel of die baksteen die op mijn maag lag weg was! Vanaf toen kon ik weer langzaamaan eten en ging het naar mijn idee beter. Aangezien ze verder niks konden doen behalve afwachten hoe het met de Orkambi ging zou ik met thuisbeademing naar huis mogen. Nou dat werd één grote bureaucratierel waar ik niet teveel over zal uitweiden. Laten we zeggen het heeft me zo ongeveer 3 weken extra ziekenhuistijd opgeleverd en een hoop ergernis en frustratie. Want ja mocht ik eindelijk naar m'n eigen bed, wat ik zooooo graag wilde werd het allemaal tegengehouden door de meest stupide regeltjes.

En toen kwam op 12 mei een gesprek waarbij de transplantatie arts uit Groningen mee zou komen om over de beademing thuis te praten. Al snel in het gesprek bleek dat het daar helemaal niet over ging.. Nee, hij viel meteen met de deur in huis en zei dat ze me van de lijst af wilden halen, omdat ze het risico niet meer aandurfden. We waren met stomheid geslagen. Zo'n gesprek hadden we totaal niet verwacht. Het viel erg rauw op ons dak. Als een donderslag bij heldere hemel. Nog steeds blijft dit een vaag gesprek voor mij. Ik begreep ze niet, maar snapte ze ook weer wel. Al die tijd werd ik heen en weer geslingerd tussen angst en hoop. En nu was opeens alles in 1 keer van de baan. Alsof de grond onder me voeten wegzakte. De dokter zou het nog bespreken in het team en mij die dag erna nog bellen. Ik zei bel m'n dokter maar. Ik had geen behoefte aan dat telefoontje, ik wist toch wel 99% zeker dat het definitief was.. Mijn ouders bleven die nacht bij me en samen hebben we elkaar erdoorheen gesleept. En hoe snel kon alles gaan.. de volgende dag werd ik 's avonds met de ambulance thuisgebracht met thuisbeademing. Tsja toen kon het in één keer wel snel geregeld worden. Ik had ook wel duidelijk gemaakt dat ik geen dag langer meer zou blijven. Zeker niet na dit nieuws. Het voelde een beetje als verraad. Alsof ik al die tijd voor de gek was gehouden op die wachtlijst en dat ze mij deze kans niet gunden. Als ik het nu bekijk was ik misschien toen inderdaad zwak, maar ik heb mijzelf nooit TE zwak gevonden. Ik wilde zo graag die kans krijgen, zodat ik kon zeggen zie je wel dat ik het wel red. Ik wilde bewijzen dat het wel zou kunnen.

Natuurlijk wil ik die lucht, die ademsvrijheid en die bewegingsvrijheid zoooooooo graag. Een beetje lucht is mijn allergrootste wens. Zo lang ik leef, blijf ik hopen dat er op een dag een oplossing komt. Dat ik toch nog een kans krijg ooit. Dat ik eindelijk van mijn levenslijntje verlost mag worden. Ik zit nu een jaar continu aan de zuurstofslang. Je merkt pas hoe beperkt je bent als die dingen kapot gaan.. Ik ben gewoon afhankelijk van een apparaat. Mooier kan ik het niet maken.. Mijn beste vriend en grootste vijand. Hij geeft me de lucht die ik nodig heb om te overleven, maar houdt me gevangen aan een lijntje. Soms voel ik me als een hond aan een touwtje die uitgelaten wordt. Overal heb ik begeleiding bij nodig. Bijna nergens kan ik zelf meer heen, omdat ik dat apparaatje niet kan tillen. Oh wat mis ik die zelfstandigheid en gewoon de vrijheid om ergens heen te lopen.. Gewoon spontaan zonder na te denken over lijntjes, rolstoelen, scootmobielen en luchttekort. En natuurlijk mijn eigen huisje en spulletjes.

Echt vier het leven en je vrijheid. Tel je zegeningen, want ademen is niet vanzelfsprekend. HET IS ZO MOOI.. Geef mij die lucht en ik verzeker je dat ik het allergelukkigste meisje op deze aardbol zal zijn.

Hoe het verder ging nadat ik thuis kwam, komt in de volgende blog. Anders wordt het wel erg lang hier.

TO BE CONTINUED..

Plog 4 januari: een dagje naar het Hagaziekenhuis voor controle

Hallo allemaal. Dit is dan mijn eerste plog. Het leek me wel leuk om jullie een klein kijkje te geven in mijn leven in beeld. En wat is er nou niet leuker dan te beginnen op een dag met een controle in Den Haag op het programma. Ik moet erbij zeggen dit is nog maar een kleine samenvatting van de dag, want anders kreeg ik een miljoen foto's van allerlei herhalende medische handelingen haha. Alvast veel plezier met kijken en ik hoop dat jullie het leuk vinden :)

We beginnen de dag met een dansje.. Onee niet.. Ik begin met inhaleren en wat groene dorrels ophoesten om straks in te leveren bij het ziekenhuis

Dan is het tijd om aan te kleden (één van de zwaarste taken van de dag). Ik ben daarbij ook geen

ochtendmens zoals je ziet.. 

Aah daar hebben we mijn nieuwe roze insulinepomp. Vooral niet vergeten aan je broek te hangen, anders heb je kans dat je hem vergeet en het draadje uit je buik trekt ;)

Mijn ontbijt (broodje is nog aan het ontdooien). Eerst maar even mijn bloedsuiker meten en de koolhydraten tellen.. 7.1 is goed. Even bolussen, pillen innemen en ik kan aan m'n broodje beginnen.

Om kwart voor 10 worden we opgehaald. Mijn beste vriend op dit moment, Mr. Zuurstof en ik. Eerst nog even tanken voor de 1:15 uur durende reis naar het Haagse.

Het was gelukkig rustig op de weg dus we rijden al iets voor 11 uur het ziekenhuis tegemoet. Zo ziet de buitenkant eruit. Ik lig altijd op de 9e verdieping bij die raampjes als ik opgenomen lig. Dus zoek maar waar dat ongeveer is.. Dat nieuwe gebouwtje ervoor is het JKZ, wat sinds vorig jaar ingetrokken is.

Dit is mijn transport voor vandaag. Compact, licht en handig voor de kleine stukjes. En dat voor een schijntje op Marktplaats!

We zijn aanbeland in kamer 6 en zo ziet het longfunctie apparaat eruit die mij gaat vertellen dat ik vandaag wel 15 hele procenten heb geblazen. Realiseer je je dat dat nog minder is dan een halve liter. 1 gemiddeld flesje cola..

Daarna het gesprek met de dokter (visualiseer hem in gedachte op de stoel) waarin Orkambi, het nieuwe middel voor CF, ter sprake kwam. Ik zou nu mee kunnen doen aan een speciaal programma om het met voorrang te krijgen. Waar ik maanden geleden meteen ja zou zeggen, zitten daar nu wat haken en ogen aan helaas. Nu ik zo dichtbij transplantatie zit zal het mij waarschijnlijk weinig voordelen geven en aangezien ik nu al even stabiel ben durf ik de gok nu niet te nemen om het medicijn te proberen. Niemand weet wat het doet en bij mensen met mijn longfunctie is het ook niet onderzocht. Verder was alles gelukkig 'goed' en was ik weer door de keuring heen.

Dan nog even de grote tas bestelde medicijnen ophalen bij onze nieuwe, geweldige robotapotheek! Het is net een grote snoepautomaat.

Goedgekeurd dus nu lekker lunchen in het restaurant!

 Altijd als ik hier ben neem ik een lekkere verse smoothie met fruit =)

Terug thuis aangekomen kan ik de rest van de middag meteen aan de studie. Moet mijn vakantie helaas kort onderbreken voor een tentamen vrijdag. Jammer, maar helaas.

Aah shit code rood! Te hoge suiker. Ben nog niet helemaal goed ingesteld, maar of het ooit echt goed gaat worden.. Ik heb er een hard hoofd in. Maar ik heb gelukkig geen last van de hoge suikers dus dat scheelt.

Dan neem ik toch nog gewoon wat extra suiker. Een lekkere warme choco met slagroom en 2 oreo koekjes met witte chocolade. Mijn lievelingskoekjes. Ach dat heb ik wel verdiend vandaag en doen we toch ff een bolusje extra.

Stiekem heb ik tussendoor tijdens het SOG-gen nog even tijd gevonden een aparte facebookpagina aan te maken voor mijn blog. Dat is een stuk handiger en overzichtelijker. Dus als je op de hoogte gehouden wil worden van mijn blogupdates via Facebook, klik dan even op deze link en klik op vind ik leuk :)

Zo, even lekker bij mijn ouders op de bank hangen met m'n lieve hondje na een lekker prakkie Hachee uit de slowcooker!

Daarna weer terug naar mijn eigen huis en na hetzelfde inhaleer ritueel van vanmorgen lekker naar bed. Welterusten zegt mijn wollige doodlelige vriend en samen gaan we lekker slapen.

Ziekenhuisopname.. 4 augustus 2015

Hallo allemaal,

Ik lig nu alweer 5 dagen in het ziekenhuis. In het ena laatste bericht hadden jullie al gelezen dat ik al sinds juli loop te kwakkelen met m'n rug en daardoor geen kant op kon, waardoor mijn slechte (long)conditie alleen maar slechter werd. Eigenwijs als ik was zei ik telkens als de rugpijn over is, wordt mijn conditie vanzelf wel weer beter. Nou ja dat heb ik een tijdje volgehouden, maar na 4,5 week pijn was m'n lichaam toch echt kapot. Oververmoeid, alleen nog net aan naar de wc kunnen, niet meer zelfstandig kunnen douchen en aankleden. Als zelfs iets pakken wat vlak voor je ligt en eten snijden teveel energie kost dan gaat het niet helemaal goed.

Maar ik wilde perse nog iets van 'vakantie' meemaken. Dus ik dacht nou dat weekje Brabant zal me misschien wel goed doen. We hebben een fijn lang (wel zwaar) weekend gehad, maar toen moest ik toch dinsdag aan m'n lichaam toegeven dat het zo niet langer kon (ik zou anders donderdag het ziekenhuis bellen). Ik voelde me helemaal kapot, moe, benauwd en gevangen in m'n lichaam. Ik kon vrijwel niks meer. We zouden eigenlijk een dagje naar de Wellness gaan, maar dat ging natuurlijk niet. Het werd een telefoontje naar het ziekenhuis en ik kon meteen komen, er stond al een bedje voor me klaar. Dus hup alles in de auto's, mijn vader en Espi naar huis en mijn moeder en ik naar het ziekenhuis. Ik vond het eigenlijk wel fijn dat ik er was, kon ik eindelijk even bijkomen en uitrusten. Nou als ik dat gevoel heb, is het zeker heel erg mis ;) We waren om 16:00 uur aangekomen dus een PICC-lijn (infuus met lange lijn) werd die dag niet meer gezet, maar dat vond ik niet zo'n probleem.

Woensdag werd in de ochtend mijn PICC-lijn gezet. Elke keer heb ik blijkbaar een ander. Telkens vragen ze of ik voor het eerst een PICC-lijn krijg. Dan zeg ik nonchalant: nee hoor, die ik krijg al sinds m'n 14e. Heb er al zo'n stuk of 10 (of meer ben de tel kwijt) gehad in m'n linkerarm. En als ik er dan nog bij vertel dat 1 zo'n lijn zelfs 7 maanden heeft gezeten, dan zijn ze helemaal blij haha. Dit keer ging het weer goed, alleen het draadje liep ergens vast dus na een aantal keer poeren ging ie gelukkig verder. Ze hadden er alleen een aardig bloedbad van gemaakt. Daarna meteen aangesloten aan de antibiotica. Ik krijg weer dezelfde combinatie als in maart, toen ik als een 'wonder' zo vooruit ging binnen een paar dagen: amicacine, meronem en tygacil. 's Middags nog een longfoto en kwam mijn vader op bezoek en gingen we in het restaurant eten. Je kan nu een voucher krijgen voor een warme maaltijd, drinken en een toetje in het restaurant. Dus daar maak ik dagelijks gebruik van :) Stuk beter en gezelliger dan hier op de afdeling!

Donderdag kwamen er weer een aantal mensen langs zoals de dokter, diëtiste, fysio, maatschappelijk werk en noem maar op. Ja, ja het is zeker all-inclusive en nog gratis ook. Al kunnen ze sommige dingen wel eens uit het pakket schrappen als je die niet wilt. En m'n moeder kwam op bezoek.

Vrijdag kwam de fysio en moest ik al meteen op de fiets om te bewegen. Nou heb 2x 4 minuten bewogen zonder weerstand. Toen was ik er wel weer klaar mee. Mijn rug gaat trouwens een stuk beter. Hij is wel nog gevoelig, maar gaat de goede kant op. En toen kwam mijn vader weer op bezoek. Ook kon ik weer redelijk zelfstandig douchen dus dat was heel fijn. Die dag voelde ik me al fitter en had gelukkig al wat meer lucht.

Gister was het weekend. Vakantie + weekend betekent bijna niemand in het ziekenhuis. Dus saaaaaaaaai. Daarom ging ik lekker naar de kapper, omdat m'n haar nogal dood was. Dus die dooie punten eraf. Er was 1 mevrouw voor me zo'n type bejaarde vrouw die zelf nooit haar haar wast, maar elke week komt voor wassen + watergolven. Bij elk plukje haar had ze wel iets aan te merken terwijl het er prima uitzag. Dus was ik 20 minuten later eindelijk aan de beurt, zei ze tegen me: mevrouw ik heb u wel erg lang laten wachten he. Toen zei ik: ach, dat maakt niet uit hoor ik zit hier toch de hele dag. Kan toch nergens heen :p. Even naar de kapper doet wonderen. Daarna voelde ik me weer meer mens. 's Middags ben ik even naar het theehuisje geweest op de kinderboerderij met m'n moeder. Was  gezellig :)

Zondag is bij kans nog saaier dan zaterdag, want dan is het ziekenhuis echt heel erg leeg. Vanmiddag nog even naar buiten geweest met m'n vader en verder eigenlijk mezelf vermaken met internet, puzzeltjes, tijdschriften en netflix. Als klap op de vuurpijl 2 keer van het restaurant naar m'n kamer gelopen! Kan me niet eens herinneren wanneer ik voor het laatst zo 'ver' heb gelopen. Dus het gaat best goed. Lijkt heel erg op hoe het in maart ging dus ik hoop dat het echt zo gaat als toen en deze stijgende lijn wordt voortgezet. Stiekem wil ik nu al wel weer naar huis haha, maar dat zit er nog niet in. Het sleutelwoord hier is afwachten.. Nu vooral op Groningen. Ik zou binnen 2 weken bericht krijgen en dat is uiterlijk dinsdag. Ik zit al vanaf donderdag in spanning, want als het goed is, is er toen besproken of ik voor screening mag komen. Nu hoop ik dat ik morgen een telefoontje krijg. Dan heb ik eindelijk zekerheid. Ik hoop dat jullie allemaal meeduimen! Voor de rest afwachten hoe de kuur aanslaat. Tot nu toe wel goed denk ik, maar morgen moet ik voor het eerst weer longfunctie blazen sinds juni dus daar verwacht ik nog weinig van. Ook krijg ik morgen gezellig vriendinnetjes op bezoek dus dat is ook erg leuk. Mijn kamer kan nog wel wat opgevrolijkt worden. Denk dat de post hier een beetje staakt, want heb nog maar 1 kaartje binnen. Als er een update uit Groningen komt, laat ik het zo snel mogelijk weten.

Mijn adres hier is:
Hagaziekenhuis t.a.v. Gwen Wijker
Afdeling 9A kamer 9
Leyweg 275
2545 CH Den Haag


Liefs van uit het Haagse,

Gwen

Goed nieuws voor een aantal lotgenoten

WVS vergoedt duur geneesmiddel taaislijmziekte

Voor het eerst komt een geneesmiddel beschikbaar dat de oorzaak aanpakt van taaislijmziekte (Cystische Fibrose). Het gaat om het middel ivacaftor; vanaf 1 juni wordt het vergoed.

Er komt maar een beperkte groep van 35 patiënten voor in aanmerking. Het middel werkt alleen bij hen laat de patiëntenvereniging voor patiënten met taaislijmziekte vandaag weten aan haar leden Minister Schippers van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft besloten dat het middel wordt vergoed uit de basisverzekering.

Het gaat om 200.000 euro per patiënt per jaar. Het middel bestond al langer, maar vanwege de hoge kosten was vergoeding lange tijd onzeker.

Chloorkanalen

Taaislijmziekte is een zeldzame aandoening. Ongeveer 1500 Nederlanders hebben de ziekte. Patiënten worden nu nog gemiddeld 40 jaar oud, maar kunnen met het geneesmiddel veel ouder worden.

"De ziekte ontstaat door een genetisch defect aan de chloorkanaaltjes in de cellen van patiënten. Doordat de chloorkanalen niet werken krijgen patiënten taai slijm. Dat zorgt voor allerlei problemen, met name in de longen", zegt Harry Heijerman, longarts in het HagaZiekenhuis in Den Haag. Hij is betrokken bij studies naar het middel.

"Tot nu toe behandelden we alleen de gevolgen van de stoornis", vervolgt Heijerman. Zo gebruiken veel patiënten antibiotica om luchtweginfecties te voorkomen. Maar het nieuwe middel laat het chloorkanaal weer werken. Volgens Heijerman is effect op patiënten "bizar groot". "Mensen ervaren dat na het tweede pilletje de neus weer gaat lopen en dat ze weer uithoudingsvermogen hebben.

Prijs

Het genetische defect ligt niet voor iedere patiënt op dezelfde plek in het DNA. Vandaar dat het middel slechts bij een kleine groep van 35 patiënten werkt. "Maar we hebben goede hoop dat dit middel in combinatie met een ander medicijn ook werkt voor een andere klasse patiënten. Dat onderzoek loopt nog, maar als dat inderdaad het geval blijkt te zijn zou het zo maar kunnen dat meer dan de helft van de patiënten baat heeft bij deze middelen."

De 17-jarige Fabian is een van de patiënten die wel baat lijkt te hebben bij het medicijn, maar voor wie de vergoeding nog niet geregeld is. Op 7 april vertelde hij over zijn dilemma bij De Wereld Draait Door. Hoogleraar moleculaire genetica Hans Clevers bepleitte aan de hand van het voorbeeld van Fabian om het huidige vergoedingssysteem voor geneesmiddelen aan te passen. In plaats van op basis van de onderzoeksresultaten van grote groepen patiënten, vindt Clevers dat het ook mogelijk moet zijn om met behulp van stamceltechniek te bepalen dat een middel effectief is voor 1 persoon.

Heijerman verwacht dat de prijs zal dalen als het middel breder kan worden ingezet. Wereldwijd komen nu 2500 patiënten in aanmerking voor het middel. "Vandaar dat de kosten nog relatief hoog liggen." Als behandelaar zijn kosten voor hem niet de hoofdzorg. "Wanneer je een zieke patiënt met een beperkte levensverwachting tegenover je hebt zitten, dan wil je die hoe dan ook behandelen."

Bron: NOS (met commentaar van mijn arts)