Het mooiste gedicht van 2016

Dit gedicht kreeg ik op Sinterklaasavond, een prachtig geschreven overzicht van het afgelopen jaar. Helaas 2016 werd niet het jaar waarin ik mijn nieuwe leven kon beginnen en Gwen 2.0 moet nog steeds even wachten. Dit jaar heb ik gelukkig wel heel erg veel steun gekregen van een heleboel mensen. Zonder jullie was het niet gelukt en had ik mijn 23e verjaardag afgelopen november niet kunnen vieren. Met speciale dank aan mijn gouden ouders, waardoor ik nog steeds de grootst mogelijke zelfstandigheid kan behouden. Gelukkig sta ik er nu beter voor. We hopen en duimen met zijn allen dat 2017 wel mijn jaar gaat worden en dat ik een kans krijg op een mooi, nieuw leven vol lucht. Ik wil iedereen prettige kerstdagen en een gelukkig nieuwjaar wensen met veel liefde, lucht en een goede gezondheid! Bedankt.. ♥

Lieve Gwen,

Dit jaar had Piet stof genoeg,

toen Sint om een gedicht vroeg.

2016 werd jouw jaar,

maar vervolgens stortte alles (bijna) in elkaar.

8 maanden op de lijst voor een nieuwe set,

eindigden jammerlijk in een ziekenhuisbed.

Vergiftigd door koolzuurgas,

wist je bijna niet meer wie en waar je was.

In Groningen had men het oordeel al klaar,

Nieuwe longen, vergeet het maar.

Je lijf kon een operatie nu niet aan,

Ze moesten je nu – voorgoed – naar huis laten gaan.

Maar je zette door,

en gelukkig was er ook Orkambi voor.

Wat was je ziek en wat wilde je graag,

al lag het in het begin wel heel zwaar op de maag.

Slijm werd uit je longen geperst met alle macht,

Uiteindelijk kreeg je toch weer wat kracht.

Thuis lekker in je eigen bedje,

kreeg je gezondheid toch weer een zetje.

Beademing op illegale wijze verkregen,

Harry en jou hielden ze toch niet tegen?

Drie keer per dag een paar uur,

maar je stond wel eerder voor een heter vuur.

Iedereen kwam bij je op bezoek,

Soms zelfs uit onverwachte hoek.

Naar Adèle met Nina en Beniet,

in Den Haag geloofden ze hun ogen niet.

Ook nog kaarten gekocht voor Rihanna en Bieber,

ook al ben je niet zo’n heel grote belieber.

Data waren het om naartoe te leven,

en in de tussentijd niet op te geven.

Sint zei tegen Piet die zal ons nog versteld doen staan,

en dat was zo, al ging het langzaam aan.

Je studie had je eraan moeten geven,

alles opzij om weer te kunnen leven.

Uiteindelijk kon je in je rolstoel gaan,

En stuurde je die met één vinger aan.

De overwinning was te lezen van je gezicht,

hier had je alles op gericht.

Toen weer langzaam op de scootmobiel,

kijken of dat ook weer beviel.

De eerste ruzie voor je moeder een heuglijk feit,

dat was niet gebeurd in een lange tijd.

Teken dat je weer ging leven,

en je mening overal over ging geven.

Langzaam werd het weer een beetje normaal,

Scooten, wandelen, strand, het ging weer allemaal.

Vakantie, ging dat nog lukken?

Met zijn vijven dat scheelde in ieder geval stukken.

Maastricht werd als doel uitgekozen,

Routes om te fietsen werden nageplozen.

Prachtig weer, goede temperatuur, maar weinig zon,

kon je goed laten zien wat je allemaal weer kon.

Espirito mocht natuurlijk niet ontbreken,

hij is al die tijd niet van je zijde geweken.

Een prachtige tijd om op terug te zien,

en we mogen nog op herhaling bovendien.

Harry had inmiddels lucht gekregen,

van het feit dat je toch in leven was gebleven.

Dus toch weer voor controle naar Den Haag,

en weer naar Groningen? Was je grote vraag.

Eerst stabiliseren en kijken hoe het gaat,

maar jij wilde perse weten hoe het ermee staat.

Na twee maanden te hebben gezeurd,

is het bijna ongelofelijke toch gebeurd.

Vanuit Groningen volgde toch een uitnodiging,

waar je uiteraard van harte op in ging.

In de tussentijd deed je je stinkende best,

en rust, frisse lucht en je eigen huisje deden de rest.

Ook wilde je weer gaan studeren,

het laatste stukje wilde je ook leren.

Al is het niet altijd een pretje,

wel nodig voor na het inzetten van je nieuwe setje.

Je onderzoeksplan is bijna klaar,

op naar het profilen van kunstrovers dan maar.

Je bent lekker op dreef in je eigen huis,

daar voel je je nog wel het meeste thuis.

Lekker aan de studder met foto, film en blog,

niemand die je dat afpakt toch?

Verder zet je je geregeld in voor een ander doel,

donorregistratie geeft jou een heel warm gevoel.

Op internet en een interview in de krant,

stukjes op facebook van jouw hand.

Spannend was in de tweede kamer de stemming,

die onverwacht onze kant op ging.

Nu nog door de senaat,

voordat het naar de wetgeving gaat.

Iedereen donor, dat is jouw wens,

een kans voor ieder orgaanzoekend mens.

Voor wat betreft je eigen strijd,

ben jij een flinke doorzettende meid.

Daar zijn gewoon geen woorden voor,

maar Sint en Piet zien en waarderen het wel, hoor.

Zij kunnen alleen maar hopen,

dat de wachttijd niet te veel op zal lopen.

En dat jij in 2017,

van nieuwe longen zult worden voorzien.

Zodat je verder kunt met je leven,

want on hold staat alles al weer even.

Sint en Piet kunnen je alleen maar wensen,

een leven gelijk aan andere mensen. 

Op de wachtlijst voor longtransplantatie & LAS-score

Zoals de meesten inmiddels al gelezen hebben op Facebook en/of Twitter sta ik sinds vrijdag 11 november weer actief op de wachtlijst voor een dubbele longtransplantatie. Ik sta op dit moment met een LAS-score van 40,04 'hoog' in mijn categorie op de lijst. Maar wat houdt het eigenlijk in om op de wachtlijst te staan? Ik wil jullie in deze blog graag uitleggen hoe de wachtlijst werkt en wat daarbij komt kijken.. 

Vrijdag 11 november gingen we al vroeg op pad richting het UMCG. Om 12 uur stond voor mij een CT-scan gepland. Dit onderzoek was nodig, omdat de laatste CT-scan die ik had gemaakt alweer ruim een jaar geleden was, in september 2015. Om een goed beeld te krijgen van de actuele situatie van mijn longen en het bepalen van de LAS-score (uitleg komt hieronder) is dit net als een aantal andere onderzoeken erg belangrijk. Tijdens de CT-scan had ik mijn lucht al bijna opgebruikt (ik moest namelijk 2 keer voor een langere tijd mijn adem inhouden). Voor normale mensen peanuts, maar voor mij al een grote uitdaging. Toen ik daar net van bijgekomen was, kon ik meteen door naar de longfunctie meting. Ik hoefde gelukkig alleen de oefening te doen met het zo diep mogelijk inademen en zo hard mogelijk uitblazen. Hierbij wordt vooral naar de FVC (geforceerde vitale capaciteit) en de FEV1 (volume dat in de eerste seconde kan worden uitgeademd) gekeken. Ik blies dit keer een waarde van 14%. Dit is een hele lage longinhoud. Ik was wel tevreden, want de vorige keer raakte ik in paniek, want tijdens dit onderzoek mag je je zuurstof niet inhouden en krijg je ook nog eens een knijper op je neus. Dubbel schrikken dus. Gelukkig lukte het blazen dit keer en zelfs 3 keer! Dus ook een betrouwbare test.

Ondertussen had ik ook een sputumkweek ingeleverd, omdat ze nog even de actuele status van mijn slijmerige longen inclusief mycobacterie en andere griezelige beestjes willen weten. Of ie toevallig verdwenen zou zijn of ineens niet meer resistent is voor bepaalde antibiotica? Nou ik denk toch echt niet dat dat in één jaar veranderd is. Hoe graag je het ook zou willen, ik leef al 10 jaar met deze extra inwoner in mijn longen. Na de longfunctie kon ik meteen door naar de prikafdeling.. daar werden nog wat buisjes afgetapt om te kijken of mijn nieren, lever en andere waardes allemaal wel goed waren. En dan was het best voor het laatst bewaard ahum.. De geliefde polsprik om mijn bloedgas te meten. Dit is één van de naarste prikken, maar wel één van de belangrijkste om de LAS-score te bepalen. Hij moet per sé in je pols in een slagader dus niet iedereen mag dit afnemen, daarom moest ik helemaal naar de verpleegafdeling komen. Wel grappig om daar weer even te zijn en herkende ook meteen een verpleegster van de screening van vorig jaar. Daar kwam mijn eigen transplantatie arts om de prik af te nemen en hij is daar zo geoefend in dat het gelukkig in 1 keer raak was, zonder te pielen met de naald. Dus dat was erg fijn. Hij kon mij ook meteen vertellen dat de CT-scan net zo slecht was als vorig jaar. Nou ja mooi denk ik. Na deze onderzoeken zou het nog een paar uur duren voor alle uitslagen bekend waren en ze mijn officiële LAS-score konden bepalen. Dus wij gingen lekker lunchen en op weg naar huis. Toen we op de afsluitdijk reden kreeg ik al een mailtje van het secretariaat dat ik nu actief op de lijst sta met een score van 40,04! Het wachten kon nu echt beginnen..

Wat houdt de LAS-score in?

Sinds 22 april 2014 is het Long Allocatie Score (LAS) systeem voor de allocatie van donorlongen in Nederland in gebruik genomen. Volgens dit systeem ontvangt de patiënt met de hoogste LAS-waarde als eerste een longaanbod. De LAS wordt berekend op basis van recente klinische gegevens die een inschatting geven van de medische urgentie voorafgaand aan transplantatie en ook de kans op een succesvolle transplantatie voor de individuele patiënt reflecteren. Het systeem is gebaseerd op een ‘netto voordeel’ concept. Dat houdt in dat patiënten die met hoge urgentie een transplantatie nodig hebben en tegelijkertijd een grote kans hebben op een goed transplantatieresultaat prioriteit krijgen.

Eurotransplant heeft besloten het LAS-systeem toe te passen voor de internationale uitwisseling van donorlongen. Dit betekent in het longallocatieschema dat:

• patiënten met een hoge LAS (≥50) bovenaan de wachtlijst verschijnen in het geval zij geregistreerd zijn in een land dat een negatieve totale balans heeft ten opzichte van het land van de donor;
• patiënten met een lage LAS (onder 50) op de wachtlijst verschijnen in het geval zij geregistreerd zijn in een land dat een negatieve totale balans heeft ten opzichte van het donorland. Zij verschijnen met de patiënten van het donorland op de matchlijst, waarbij alle patiënten worden gesorteerd op basis van hun LAS-waarde (in het geval van Duitsland en Nederland) of op basis van wachttijd (bij een donor uit een land dat LAS niet gebruikt).

Welke gegevens zijn nodig om een LAS-score te bepalen?

Een LAS-aanvraag moet worden ingevoerd in de Thoracic Clinical Profile (TCP) applicatie, waarbij de volgende gegevens worden gevraagd:

• Geboortedatum
• Longdiagnose
• Lengte en gewicht
• Diabetes
• Aanvullende zuurstof behoefte
• Zes minuten wandeltest
• Pulmonaire arteriële systolische druk (volgens mij bloeddruk)
• Gemiddelde pulmonaire arteriële druk (volgens mij bloeddruk in je longen)
• Geforceerde vitale capaciteit (longfunctie)
• Serum creatinine (nierfunctie)
• Gemiddelde pulmonaire capillaire wigdruk (iets met bloeddruk in je hart)
• Functionele status
• Beademingsondersteuning 
• Huidige, laagste en hoogste PCO2 (bloedgas, kooldioxide waarde in bloed)

Geldigheid van de LAS-waarde

Lage LAS
De score van patiënten met een LAS onder 50, blijft 180 dagen geldig. Na deze periode moeten opnieuw klinische gegevens worden ingestuurd; zo niet wordt de patiënt een LAS = 0 waarde toegewezen.

Hoge LAS
De score van patiënten met een ≥50 LAS is veertien dagen geldig. Na deze periode moeten de klinische gegevens opnieuw worden ingestuurd, zo niet wordt de patiënt een LAS = 0 waarde toegewezen. De originele klinische gegevens van alle patiënten met een LAS ≥50 worden door Eurotransplant gecontroleerd hetgeen impliceert dat de originele klinische documenten altijd moeten worden verstrekt tegelijkertijd met het aanvragen van de LAS-waarde.

Exceptionele LAS-waarden
In bijzondere gevallen kan het voorkomen dat de berekende LAS-waarde geen correcte weergave is van de verwachte kansen op overleven op de wachtlijst en op overleven na transplantatie. Voor deze patiënten is het mogelijk  een exceptionele LAS-waarde aan te vragen. Dit wordt gedaan door een alternatieve LAS-waarde voor te stellen die vergezeld moet zijn van een gedetailleerde beschrijving van de onderliggende redenen. Een beoordelingscommissie evalueert alle voorstellen voor exceptionele LAS-waarden. De exceptionele LAS-waarde is voor de duur van acht weken geldig.

Kinderen
Alle longpatiënten onder de 12 jaar krijgen een LAS = 100 toegewezen. Het is niet nodig voor deze patiëntengroep extra actie te ondernemen. Om een geldige LAS-waarde te krijgen na de leeftijd van 12 jaar, moet deze de dag voordat de patiënt de leeftijd van 12 jaar bereikt aangevraagd worden.
Als gevolg van deze regel verschijnen alle kinderen onder 12 jaar, die op de wachtlijst staan in een land met een negatieve balans ten opzichte van het donorland, bovenaan de matchlijst van het donorland.

Bron: Eurotransplant

Wat betekent dit nu voor mij?

Voor mij betekent het dat ik sinds 11 november weer opgeroepen kan worden. Dus 24/7 mijn mobieltje in de gaten moet houden. Gelukkig verandert er voor mij niet veel daarin haha. Ik was namelijk al vergroeid met mijn Iphone! Wel is elk telefoontje nu extra schrikken.. Zal het niet of zal het wel. Vooral omdat ik zelf vrijwel nooit bel of gebeld wordt, is ieder telefoontje een schok. Vooral als er staat: ONBEKEND. De transplantatie-arts belt namelijk met een Anoniem/Onbekend nummer. Helaas veel loterijen ook. Zo heb ik de vorige keer eens de Vriendenloterij en de Postcodeloterij aan de lijn gehad. Dat is dan wel heeeeeeel erg balen en teleurstellend. Daarom heb ik me ook aangemeld in het bel-me-niet register voor in hoeverre dat werkt. 

Daarnaast lijkt het nu alsof een LAS-score van 40, die ik heb niet hoog is, omdat hierboven staat dat het vanaf 50 hoog is. Maar dit klopt niet helemaal. Wat zij hoog noemen is echt HOOG URGENT en dat betekent dat je echt voor dood in het ziekenhuis ligt en vandaar is je score ook maar 2 weken geldig. Dat is een kritieke toestand. Dat is dus nu in mijn situatie niet van toepassing. Gelukkig maar, want dat zou niet best zijn en waarschijnlijk word ik dan weer van de lijst afgehaald, omdat ik te slecht ben i.p.v. dat ik snel een aanbod krijg. 

Als je naar de cijfers in de verslagen en rapportages kijkt, kun je zien dat de meeste mensen op de wachtlijst een LAS-score tussen de 30-35 hebben. Daarna zijn er nog een aantal mensen die een LAS-score tussen de 35-40 hebben. Deze mensen hebben al best een redelijke kans om een oproep te krijgen. LAS-scores tussen de 40-50 zijn er bijna niet. Vorig jaar gemiddeld 10-15 van rond de 180-190 mensen op de gehele lijst en maar enkelen met een score van 50+. Dan is een score van 40 dus erg hoog. 

Tevens moet gezegd worden dat een hoge LAS-score verder eigenlijk nog niets zegt! Ja het is gunstig dat je bovenaan de 'matchlijst' staat, maar het draait uiteindelijk dus allemaal om de PERFECTE MATCH! Daar kan geen LAS-score tegenop helaas.. Ik mag dan met mijn score van 40 wel als één van hoogste in mijn categorie staan, dan nog kan het erg lang duren. Het is helaas niet te voorspellen hoe lang ik nog moet wachten. Het kan weken zijn, maar ook nog maanden tot een jaar en misschien zelfs nog langer.

Het is namelijk zo dat de bloedgroep en de longmaat/lengte en nog wat andere waardes tussen de donor en de ontvanger moeten kloppen! Anders kan er al meteen afstoting ontstaan of de longen passen niet in mijn lichaam. Helaas zit ik qua longformaat en bloedgroep niet in een 'goede' categorie. Ik heb namelijk kinderformaat longen nodig, omdat ik zo klein ben (1.60m) en daar is natuurlijk heel weinig aanbod in. Gelukkig gaan er weinig tieners dood tegenwoordig. Aan de andere kant is er ook weer niet heel veel vraag naar, maar door het hele beperkte aanbod en het vinden van een perfecte match is het naar mijn idee wel zoeken naar een speld in een hooiberg. Ook heb ik concurrentie van kinderen. Zoals hierboven staat gaan kinderen altijd voor. Dus kinderen die in mijn categorie zitten, worden altijd als eerst geholpen. Oneerlijk eigenlijk, maar ik begrijp het wel. Kinderen gaan altijd voor en met de huidige, goede medische zorg zijn er gelukkig weinig kinderen die een longtransplantatie nodig hebben nu. 

Ik wil ook even extra aandacht vragen voor het feit dat je als kind van 12 al mag beslissen om je te registreren als donor (met toestemming van de ouders). Dit is dus ook erg belangrijk en ook voorlichting aan deze jongeren is nodig, zodat zij hier zelf een mening over kunnen vormen en ook zelf kunnen beslissen of zij een donorheld willen zijn. Zeker iets om over na te denken en met uw kind(eren) te bespreken. Een kind of tiener kan ook plotseling overlijden en dan moeten nabestaanden ook beslissen of hun zoon/dochter donor wil zijn. Dit is een extra zware taak, zeker als het een kind betreft. Maar vergeet niet dat als zoiets gruwelijks gebeurt er nog iets moois uit voort kan komen. Tot wel 8 kinderlevens kunnen nog gered worden. Dit kan ook een troost zijn. Kinderen kunnen hun leven ook doorgeven aan andere kinderen. Ik denk dat veel mensen dit niet beseffen, maar helaas zijn kinder/tiener donoren ook heel hard nodig..

Ik hoop dat jullie nu iets beter begrijpen hoe de wachtlijst, mijn situatie en het LAS-score systeem in elkaar zit. Als jullie nog vragen hebben, stel ze hieronder. Ik beantwoord ze graag!   

Wat gebeurt er allemaal achter de schermen?

Na een rollercoaster aan gebeurtenissen dit jaar, kan ik eindelijk vertellen dat ik na 6 maanden weer teruggeplaatst wordt op de wachtlijst voor nieuwe longen!! Ik ben zo enorm opgelucht en dankbaar. Ik moet nog een paar testen opnieuw doen en dan kan het 'echte' wachten weer beginnen! Dit voelt als een enorm mooi verjaardagscadeau. Hopelijk wordt het deze keer ook echt realiteit.. <3 span=""> never give up and never lose hope..

Dit bericht plaatste ik afgelopen donderdag 3 november op Facebook. Alweer een paar maanden ben ik achter de schermen bezig met van alles en nog wat. Er zijn en waren de laatste tijd veel ontwikkelingen in mijn gezondheid en afspraken met ziekenhuizen. Maar een heleboel dingen waren erg onzeker en stressvol. Er was van alles aan de gang en in gang gezet, maar ik kon er nog weinig over vertellen, omdat er nog zoveel dingen waren die onzeker waren. En één ding dat ik tot nu toe zeker geleerd heb, is dat ik geen valse hoop moet creëren. Niet voor mezelf en niet voor de mensen om mij heen. Als er dan onverwachts toch iets niet doorgaat, is de teleurstelling alleen maar groter. In mijn leven heb ik tot nu toe al zoveel meegemaakt met slecht nieuws gesprekken dat het ook gewoon niet meer erger kan. Een erger gesprek dan het gesprek wat ik afgelopen mei had, is ook niet mogelijk. Gelukkig weet ik nu wel op welke manier ik welk gesprek moet verwerken. Kwestie van ervaring denk ik zo.

Het grootste deel waar mijn tijd dus eigenlijk aan opgaat is onzekerheid. Tijden van wachten. Wachten op uitslagen van onderzoeken, wachten tot ik zelf lichamelijk zo goed mogelijk ben, wachten tot ik toestemming heb van mijn eigen arts, wachten tot ik uitgenodigd wordt voor een nieuw gesprek bij het transplantatieteam, wachten tot uitslagen doorgestuurd zijn, wachten tot ik door het team besproken wordt, wachten op het telefoontje of ik weer terug op de wachtlijst mag worden geplaatst. Ondertussen worden een X aantal dingen ook doodleuk een paar weken verzet, wat het wachten nog weer langer maakt. Met daarbij de nodige zenuwen en stress natuurlijk.. En dan te bedenken dat je de afgelopen jaren alleen maar hebt gewacht. Je hele leven staat al jaren vrijwel stil en bestaat uit wachten. Wachten op een oproep, dat heb ik 8 maanden gedaan. Daarna 6 maanden gewacht op niks.. Wachtend op de dood, maar gelukkig werd het wachten niet wachtend op de dood, maar wachten op een nieuwe kans nu alweer 14 maanden later.. 

Sinds vrijdag 4 november (op mijn verjaardag!!) ben ik weer officieel aangemeld op de wachtlijst. Mijn LAS-score moet opnieuw worden bepaald. Hier hoor ik deze week meer over, maar ik neem aan dat deze paar onderzoeken zo spoedig mogelijk gaan plaatsvinden en dan ja.. dan kan het wachten weer opnieuw beginnen.. Ik mag nu toch heel erg hopen dat het wachten dat ik al jarenlang doe nu toch echt snel voorbij mag zijn. Duimen en hopen mag, want hoop doet leven!

Hoe het komt dat het nu iets beter gaat

De afgelopen maanden heb ik vaak de vraag gekregen hoe het kan dat het opeens beter met mij gaat. Zaten de dokters er afgelopen mei dan zo ontzettend naast of was het echt een wonder van boven? Beiden niet.. Ik denk zeker niet dat de dokters er naast zaten wat betreft mijn zeer zwakke conditie en de situatie toen en het is ook niet Gods wonder. Natuurlijk voelt het voor mij wel alsof er een wonder gebeurd is, maar dan meer in de vorm van een allerlaatste redmiddel (naast mijn eeuwige doorzettingsvermogen). Een wonderpil dus eigenlijk. Helaas geen credits voor een wonder van boven, maar voor mij toch een heel speciaal 'wondermedicijn' waar ik erg dankbaar voor ben. Ik realiseer mij dat ik in mijn blogs over de ernstige, heftige ziekenhuisopname en de periode erna weinig over dit medicijn heb geschreven. In de roes van alle emoties en alles wat er met mij gebeurd is in korte tijd heb ik jullie nooit echt uitgelegd wat Orkambi precies is, wat het doet en wat het bij mij heeft gedaan. Om jullie dat beter te laten begrijpen ga ik dat nu uitleggen. 

Wat is Orkambi en hoe werkt het?

Orkambi is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor het behandelen van Cystic Fibrosis bij patiënten van 12 jaar en ouder die een genetische mutatie hebben die de F508del-mutatie wordt genoemd. Deze mutatie treft het gen voor een eiwit dat 'cystische fibrose transmembraanconductieregulator' (CFTR) wordt genoemd en dat betrokken is bij het reguleren van de aanmaak van slijm en spijsverteringssappen. 

Cystic Fibrosis is een erfelijke ziekte die ernstige effecten op de longen en het spijsverteringsstelsel heeft. De ziekte beïnvloedt de cellen die slijm en spijsverteringssappen aanmaken. Bij Cystic Fibrosis worden de afscheidingen dik en veroorzaken ze verstopping. Ophoping van dikke en kleverige afscheidingen in de longen veroorzaakt ontsteking en langdurige infectie. In de darmen leidt de verstopping van de buizen van de alvleesklier tot een vertraagde spijsvertering en een slechte groei.

Cystic Fibrosis wordt veroorzaakt door mutaties in het CFTR-gen. De mutaties verlagen het aantal CFTR-eiwitkanalen op het celoppervlak of hebben een negatieve invloed op hoe ze werken. Deze kanalen worden gebruikt om ionen (geladen atomen en moleculen) in en uit de cellen te transporteren. Wanneer de kanalen gebreken vertonen, kunnen slijm en spijsverteringssappen abnormaal dik en kleverig worden.
Een van de werkzame stoffen in Orkambi, lumacaftor, verhoogt het aantal CFTR-eiwitten op het celoppervlak, terwijl de andere werkzame stof, ivacaftor, de activiteit van het gebrekkige CFTR-eiwit verhoogt. Dit maakt het transport van ionen door de kanalen weer normaal, waardoor de afscheidingen minder dik worden. 

Bron: EMA

Resultaten van studies naar Orkambi 

In twee hoofdstudies onder 1108 patiënten van twaalf jaar en ouder met Cystic Fibrosis die in beide kopieën van het CFTR-gen de F508del-mutatie hadden, is aangetoond dat Orkambi werkzaam was bij het verbeteren van de longfunctie. In de studies werd Orkambi vergeleken met placebo (een schijnbehandeling), die beide aan de gebruikelijke therapie van de patiënten werden toegevoegd. De belangrijkste maatstaf voor de werkzaamheid was gebaseerd op een verbetering in het percentage voorspeld FEV1 van patiënten, een graadmeter voor hoe goed de longen werken.

Resultaten uit de eerste studie toonden aan dat na 24 weken behandeling patiënten die Orkambi gebruikten, een gemiddelde verbetering in FEV1 hadden die 2,41 percentagepunten hoger was dan bij patiënten die placebo kregen. In de tweede studie bedroeg dit cijfer 2,65.

Behandeling met Orkambi leidde ook tot een verlaging in het aantal exacerbaties (opvlammingen) waarvoor ziekenhuisopname of behandeling met antibiotica nodig is. In het algemeen werd het aantal opvlammingen met 39% verlaagd in vergelijking met placebo. 

Bron: EMA

Starten met Orkambi

20 april 2016 was de dag dat ik mocht starten met mijn eerste dosis Orkambi. Nu ik dit schrijf ben ik al 6 maanden een trotse gebruiker van Orkambi! Op dat moment was ik zo zwak dat ik het niet lang meer vol zou houden op de manier hoe het ging. Het was het allerlaatste middel dat ze nog konden proberen om mij wat op te krikken en stabiel te maken/houden tot een mogelijke transplantatie (was toen de intentie). Ik had toch helemaal niets meer te verliezen, dus proberen kon altijd. De dokters hadden geen idee hoe het bij mensen met zo'n slechte conditie als mij zou gaan uitpakken. Het middel was nieuw (nog steeds niet op de markt in NL) en net uit alle trials. De trials worden natuurlijk niet gedaan op patiënten zoals ik (zonder enige reserves), maar op patiënten die nog een marge hebben in longfunctie (50% of hoger). Er was dus weinig onderzoek gedaan in situaties vergelijkbaar met de mijne. De verwachtingen waren daarom ook laag en risico's waren er natuurlijk ook, maar hopen kan altijd. Ik moest namelijk ook met een paar medicijnen stoppen, wat erg spannend was. Tevens zijn er verhalen uit Amerika, waar het medicijn al op 1 juli 2015 op de markt kwam, die gemixt zijn. De ene patiënt ervaart het echt als wondermiddel (een groot deel gelukkig), de andere patiënt is er slechter van geworden en een andere categorie merkt eigenlijk weinig/geen verschil. Net als bij CF zelf, werkt dus ook Orkambi bij iedereen anders.

Wat doet Orkambi bij mij

Met de kennis dat het de eerste paar weken heel heftig kon worden door de extreme bijwerkingen zoals heftige benauwdheid, kortademigheid en chest tightness ben ik eraan begonnen. De eerste 2 tot 3 weken voelde ik mij flink beroerd. Het was inderdaad een hel waar ik eerst doorheen moest. Ik at 2 weken bijna niets en had dus ook weinig tot geen energie. Daarnaast was ik extreem benauwd, kokhalsde ik 's ochtends vroeg veel rottig slijm op, had ik verhoging, last van m'n buik en algehele malaise. 

Na ongeveer een maand bezig te zijn met Orkambi kwam er een kentering en ging ik eindelijk de vruchten ervan plukken. Het begon met eten. Ik kreeg mijn eetlust langzaam terug, waardoor ik meer at. Daardoor kwam ik weer wat aan en kreeg ik meer energie. Zo sterkte ik aan en elke keer ging het een stapje beter. Nadat ik meer energie kreeg, kon ik weer wat meer uit mijn stoel. Ik kon eerst beter zitten, daarna wat meer in huis lopen. Ook was ik minder benauwd waardoor de zuurstof zelfs iets lager kon en hoestte ik minder. Daarnaast merk ik gaandeweg nog wat andere veranderingen zoals het (nacht)zweten waar ik totaal geen last meer van heb. Eerst had ik wel eens periodes dat ik zo extreem zweette dat mijn kussen in mijn bed doorweekt was, zelfs als ik hem 's nachts omdraaide kwam het erdoorheen. Ook waren mijn pyjama en haar zeiknat alsof ik gezwommen had. Echt niet normaal heftig en vies. Tevens heb ik nu vaker een natte neus. Waarschijnlijk werkt mijn neusslijmvlies nu beter en is mijn neusslijmvlies vochtiger en minder taai. Ten slotte waren mijn bloedsuikerwaarden ook een stuk beter, niet meer zulke hoge pieken!

Langzaam maar zeker kon ik ook weer naar buiten. Eerst kon ik weer m'n rolstoel besturen en daarna kon ik zelfs weer ritjes maken in mijn scootmobiel. Ik kon en kan nu weer genieten van alles en weer veel leuke dingen ondernemen, zoals je op mijn blog hebt kunnen zien. Ik heb voor mijn gevoel weer wat extra lucht en energie. Zoveel zelfs dat ik sinds begin september weer in mijn eigen huis woon na een half jaar bij mijn ouders en in het ziekenhuis te hebben gelogeerd! Daar geniet ik intens van :) Wel heb ik natuurlijk nog altijd hulp nodig bij veel dingen, maar ik kan weer redelijk zelfstandig wonen, ontbijt/lunch maken, douchen en aankleden!! 
Kortom: Orkambi is de reden dat ik hier nu nog zit en deze blog kan typen..  

Eerste controle na ruim 3,5 maand Orkambi

We hadden na mijn ontslag in mei te horen gekregen dat ik eigenlijk niet meer voor controle hoefde te komen en ik werd aan de huisarts overgedragen, maar nu het zo onverwachts beter met mij ging moest ik toch maar weer op controle komen. 9 augustus was het zover. De uitslagen waren positief! Mijn longfunctie was weer op het niveau van februari 2016, wel 16% dat was zelfs 1% hoger dan in februari en dat was de laatste keer dat ik had geblazen (toen alles nog stabiel was). Dus dat was al goed nieuws. Daarna bleek ook dat mijn CO2 waardes in mijn bloed significant gedaald waren. Dat was ook positief en ik hoefde alleen 's nachts nog aan de kapbeademing. In de hoop dat Orkambi mij stabiel zou houden ben ik toen ook weer begonnen met afbouwen van de prednison, omdat op dat moment mijn IGE waarden heel gunstig waren. Zo goed waren ze in jaren niet geweest.  

Controle na 4,5 maand Orkambi

Een maand na de laatste controle mocht ik alweer op controle komen. Mijn bloeduitslagen van de eerste controle bleken ook goed en al mijn organen functioneerden gelukkig nog goed. Mensen die Orkambi gebruiken moeten goed hun leverwaarden in de gaten laten houden, want Orkambi kan vooral bij de lever problemen geven. Gelukkig is dat bij mij niet het geval. Deze controle was vooral een gesprek richting de toekomst. Hoe nu verder? Omdat ik heel wat spanning had voor het gesprek, raakte ik in paniek tijdens het longfunctie blazen (knijper op je neus.. je kent het wel), waardoor ik ermee ben gestopt op 14%. Gelukkig zijn cijfers in mijn situatie niet zo heel belangrijk. Meer wordt er gekeken naar hoe ik mij voel. Ik voelde mij nog steeds goed! En de vraag: wat nu, als ik zo stabiel blijf met Orkambi, hoe zit het dan met alles rondom longtransplantatie? Afgesproken werd dat ik eerst verder ging met afbouwen van prednison en dat we daarna verdere stappen zouden zetten richting een herbeoordeling en een nieuw gesprek in Groningen om de kans op slagen zo groot mogelijk te maken. 

Controle na 5,5 maand Orkambi

Het afbouwen lukte niet verder dan 25 mg (waar ik weer 2 weken doodziek van was), maar ik heb het geprobeerd en daar heb ik nu vrede mee. Helaas kan Orkambi alleen mij niet helpen om het gemis van prednison te compenseren. Ik werd meteen flink benauwder en kortademiger. Mijn kwaliteit van leven die ik eindelijk weer had gevonden, was in 1 klap weer verdwenen leek het. Bij de controle is dan ook afgesproken dat ik op 30mg blijven zitten, want daarmee functioneer ik het best en is het voor mij het comfortabelst. Ook werd mijn CO2 waarde weer gemeten. Die was iets hoger dan de vorige keer, maar dit is ook een momentopname en ik heb daar nu geen klachten van. Dus dat was gelukkig goed. Daarnaast had ik mijn bloedsuikerwaarden een dag bijgehouden en die waren voor mijn doen prima en dat zonder enige insuline! Nu ik al zo'n 5 maanden stabiel ben, durven we de volgende stap aan te gaan en dat is een herbeoordeling voor de wachtlijst voor nieuwe longen, een nieuw gesprek in Groningen, wat weer heel erg spannend is..

Goedkeuring en vergoeding Orkambi in Nederland

Ik mag heel erg dankbaar zijn dat ik dit medicijn heb gekregen, want heel veel van mijn lieve lotgenoten met de dubbele deltaF508 (grootste deel van de patiënten met CF) hebben deze kans nog niet gekregen helaas! Dit terwijl het medicijn voor veel mensen echt een groot verschil in kwaliteit van leven kan maken. Speciaal voor mensen die geen tijd hebben om te wachten, die nog grote vooruitgang kunnen boeken en stabiliteit kunnen behouden is dit middel heel belangrijk! 

Hoewel het medicijn in Amerika dus al bijna 1,5 jaar op de markt is, is het tot op heden nog niet op de Nederlandse markt en dit komt alleen maar door gezeur over geld, zoals altijd. Ik heb de 'mazzel' dat ik zo'n schrijnend geval ben (met een longfunctie onder de 40%) dat ik mee mag doen aan het compassionate use program van de makers van dit medicijn, de fabrikant Vertex. Ik krijg de Orkambi dus vanwege hun goodwill. In feite heeft dit bedrijf dus mijn leven gered.. Het middel is enorm duur en de werking is niet bij iedereen gegarandeerd, maar wel bewezen effectief! Over de prijs (360.000 euro per patiënt per jaar) is nu dus discussie ontstaan bij het zorginstituut, de zorgverzekeringen en de minister. Maar HALLO wat is geld als je er mensenlevens mee kan redden? Daarnaast bespaart het medicijn ook een heleboel geld als je kijkt naar de daling van het aantal opvlammingen van infecties (40%). Dit betekent minder ziekenhuisopnames, medicijnkosten etc. voor de zorgverzekeringen!

Ik vind dat iedereen in de doelgroep het recht heeft dit medicijn te proberen en een kans verdiend op een kwalitatief beter leven! Mocht het bij iemand niet werken, kan degene er altijd weer mee stoppen, maar dan heb je in ieder geval de kans gekregen om het te proberen. Dit medicijn is namelijk het eerste medicijn wat echt de oorzaak van CF aanpakt en wel degelijk een groot verschil kan maken. Bijvoorbeeld bij lotgenote Irène, die nu zoveel meer kwaliteit van leven heeft.

Berichtgeving van de NCFS omtrent de vergoeding en goedkeuring van Orkambi

Dossier Orkambi terug naar Zorginstituut voor nieuw advies

16-08-2016

De fabrikant van Orkambi dient eind augustus een nieuw dossier in bij het Zorginstituut Nederland. Ondertussen overweegt het Zorginstituut of door het meten van het individueel effect van medicijnen, in de toekomst medicijnen sneller beschikbaar kunnen komen voor mensen die er baat bij hebben.

Nieuw advies Zorginstituut

Het Zorginstituut bracht eind mei een negatief advies uit over opname van Orkambi in het verzekerde zorgpakket, maar de minister nam nog geen besluit hierover. Ze heeft de fabrikant en het Zorginstituut gezegd weer met elkaar om de tafel te gaan zitten. De fabrikant dient een nieuw dossier in over Orkambi met aangepaste gegevens en berekeningen. In november volgt op basis van het nieuwe dossier een nieuw advies over vergoeding aan de minister.

De NCFS vindt het frustrerend dat het traject zo lang duurt, maar is blij dat de minister het negatieve advies van ZiN niet in eerste instantie heeft overgenomen. De NCFS heeft zich volop ingezet om het besluit te beïnvloeden en heeft voortdurend overlegd met alle betrokken partijen. De positieve effecten van Orkambi op het leven van mensen met CF zijn daarbij uitgebreid toegelicht. We benadrukken tevens de urgentie van vergoeding van dit medicijn voor mensen met CF.

Individueel effect Orkambi

Een van de vragen van het Zorginstituut is of het mogelijk is om het individuele effect van Orkambi te evalueren bij alle mensen met Cystic Fibrosis van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del-mutatie. Uit onderzoek tot nu toe bleek dat Orkambi bij een deel van de mensen geen effect zal hebben. Het Zorginstituut vraagt zich af of organoids (minidarmpjes) verantwoord kunnen worden gebruikt om van tevoren patiënten te selecteren voor nieuwe medicijnen in de nabije toekomst. Hierdoor kunnen in de toekomst medicijnen sneller beschikbaar komen voor mensen die er baat bij hebben.

Vragen over besluitvorming Orkambi

Het evalueren van individueel effect van Orkambi en de trage besluitvorming, riep bij verschillende mensen vragen op. De NCFS snapt dat heel goed en wil er graag op antwoorden:

1. Waarom duurt het zo lang?De huidige systematiek van de Nederlandse gezondheidszorg laat een snellere toelating helaas niet toe. De NCFS vindt dit frustrerend en doet er alles aan om in overleg met alle betrokkenen deze wachttijd zo kort mogelijk te maken. De NCFS heeft de overtuiging dat een constructief overleg met alle betrokkenen op dit moment het beste uitzicht biedt op vergoeding.
    
2. Wie besluit over de vergoeding van Orkambi?
   De minister van VWS besluit over vergoeding van Orkambi. Zij heeft het Zorginstituut opgeroepen om haar een nieuw advies te geven op basis van aanvullende benodigde feiten die moeten worden aangeleverd door de fabrikant (Vertex). Het Zorginstituut verwacht in november een nieuw advies aan de minister te kunnen geven.
    
3. Wat is de rol van de Zorgverzekeraars? 
   De zorgverzekeraars spelen in dit stadium geen rol bij de beoordeling over de vergoeding van Orkambi. Wanneer de minister besluit tot vergoeding zullen de zorgverzekeraars dit over (moeten) nemen. 
    
4. Wie komen voor Orkambi in aanmerking? 
   De huidige indicatie voor Orkambi is: alle mensen met een dubbele F508del mutatie van 12 jaar en ouder.
    
5. Waarom individuele effecten van Orkambi meten?
   Uit onderzoek met Orkambi tot nu toe is bekend dat het bij een (klein) gedeelte van de patiënten geen effect heeft. De criteria daarbij zijn bijvoorbeeld longfunctie (ook gelijk blijven is winst!), gewicht, het aantal infecties dat iemand met CF doormaakt, een zweettest én de ervaring van de patiënt, die met bepaalde vragenlijsten (CFQ-R) wordt gemeten. Met deze criteria kan voor iedereen worden bepaald of Orkambi werkt of niet. Het zou enorm helpen wanneer vooraf kan worden voorspeld of iemand baat zal hebben van Orkambi of niet. Onderzoek zou moeten uitwijzen hoe secuur de minidarmpjes zijn in het wel of niet voorspellen van de reactie op Orkambi.
   
   De resultaten van dergelijk onderzoek kunnen enorm helpen om bij de toekomstige nieuwe medicijnen, ook voor mensen met een dubbele F508del mutatie, te voorspellen wie op welke combinatie het beste zal reageren. Hierdoor kan iedereen de individueel best werkende medicijnen krijgen en hoeven andere niet effectieve middelen ook niet te worden geprobeerd. Dit geeft een besparing aan lasten en aan kosten.

De benodigde periode om het effect van Orkambi te evalueren en de exacte criteria daarvoor, worden door het Zorginstituut bestudeerd. De NCFS hecht sterk aan de ervaringen van patiënten en vindt het essentieel dat die in de criteria worden opgenomen.
Dit zijn enkele van de vragen die de NCFS via sociale media ontving:

• ‘Maar zolang die minidarmpjes nog niet 100% waterdicht zijn, geef je de verzekeraars wel een heel gevaarlijke tool’Dat klopt. De NCFS wil er absoluut zeker van zijn dat de minidarmpjes niemand uitsluiten die baat zou kunnen hebben bij Orkambi. Daarom is er ook eerst onderzoek nodig om te weten bij welke 'afkapwaarden' de voorspelling 'veilig' is. De andere kant is dat het behandelen van mensen die geen effect hebben alleen maar onveilig is. Mogelijk hebben ze wel last van de bijwerkingen en bovendien brengt zo'n behandeling onnodige kosten met zich mee. En dat remt weer de toelating van andere medicijnen die wél effectief zijn.
   
• ‘Dan had ik volgens mijn sputumkweken ook geen Ciprox mogen gebruiken, terwijl dat wel werkt!’Dat klopt ook. Daarom zal ook eerst onderzoek moeten worden gedaan waarbij alle patiënten behandeld worden en kan pas achteraf bekeken worden of de minidarmpjes goed voorspellen. Op dit moment kan niemand op basis van minidarmpjes behandeling met medicijnen worden ontzegd.
   
• ‘Wat te doen met de mensen die een half jaar alleen maar bijwerkingen hebben en dat het dan pas begint te werken? Dan neem je ze toch iets af?’Dat is niet waarschijnlijk. Medicijnen die de functie van CFTR verbeteren reageren binnen uren tot een paar dagen. Zo zal bijvoorbeeld vrij snel een effect op de zweettest worden gezien. Andere dingen (zoals verbetering van longfunctie of vermindering van luchtweginfecties) kunnen soms meer tijd vragen om duidelijk te worden. Maar wanneer het echt maanden duurt voordat er maar iets merkbaars gebeurt, dan vraagt het Zorginstituut zich af of het effect wel opweegt tegen de hoge kosten van de behandeling. Dan kan er wellicht beter gekozen worden voor goedkopere behandelingen met een beter effect.

Orkambi in VS goedgekeurd voor kinderen van 6 tot 12 jaar
29-09-2016

De Amerikaanse FDA heeft goedkeuring verleend aan de registratie van Orkambi voor kinderen met CF van 6 tot en met 11 jaar met een dubbele F508del-mutatie. Een vergelijkbare aanvraag voor deze uitbreiding van de leeftijdsgroep wordt naar verwachting in de eerste helft van 2017 ingediend bij de Europese Autoriteit (EMA).

Eind 2016 worden de resultaten verwacht van een Amerikaanse fase-3-studie met kinderen in deze leeftijdsgroep, waarbij het effect op longfunctie een belangrijke evaluatiemaat is.

Als de vergoeding van Orkambi voor mensen vanaf 12 jaar is geregeld, kan uitbreiding naar de jongere leeftijdsgroep niet lang daarna volgen als Europese registratie daarvoor ook geregeld is.

Bron: NCFS