Goed nieuws voor een aantal lotgenoten

WVS vergoedt duur geneesmiddel taaislijmziekte

Voor het eerst komt een geneesmiddel beschikbaar dat de oorzaak aanpakt van taaislijmziekte (Cystische Fibrose). Het gaat om het middel ivacaftor; vanaf 1 juni wordt het vergoed.

Er komt maar een beperkte groep van 35 patiënten voor in aanmerking. Het middel werkt alleen bij hen laat de patiëntenvereniging voor patiënten met taaislijmziekte vandaag weten aan haar leden Minister Schippers van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft besloten dat het middel wordt vergoed uit de basisverzekering.

Het gaat om 200.000 euro per patiënt per jaar. Het middel bestond al langer, maar vanwege de hoge kosten was vergoeding lange tijd onzeker.

Chloorkanalen

Taaislijmziekte is een zeldzame aandoening. Ongeveer 1500 Nederlanders hebben de ziekte. Patiënten worden nu nog gemiddeld 40 jaar oud, maar kunnen met het geneesmiddel veel ouder worden.

"De ziekte ontstaat door een genetisch defect aan de chloorkanaaltjes in de cellen van patiënten. Doordat de chloorkanalen niet werken krijgen patiënten taai slijm. Dat zorgt voor allerlei problemen, met name in de longen", zegt Harry Heijerman, longarts in het HagaZiekenhuis in Den Haag. Hij is betrokken bij studies naar het middel.

"Tot nu toe behandelden we alleen de gevolgen van de stoornis", vervolgt Heijerman. Zo gebruiken veel patiënten antibiotica om luchtweginfecties te voorkomen. Maar het nieuwe middel laat het chloorkanaal weer werken. Volgens Heijerman is effect op patiënten "bizar groot". "Mensen ervaren dat na het tweede pilletje de neus weer gaat lopen en dat ze weer uithoudingsvermogen hebben.

Prijs

Het genetische defect ligt niet voor iedere patiënt op dezelfde plek in het DNA. Vandaar dat het middel slechts bij een kleine groep van 35 patiënten werkt. "Maar we hebben goede hoop dat dit middel in combinatie met een ander medicijn ook werkt voor een andere klasse patiënten. Dat onderzoek loopt nog, maar als dat inderdaad het geval blijkt te zijn zou het zo maar kunnen dat meer dan de helft van de patiënten baat heeft bij deze middelen."

De 17-jarige Fabian is een van de patiënten die wel baat lijkt te hebben bij het medicijn, maar voor wie de vergoeding nog niet geregeld is. Op 7 april vertelde hij over zijn dilemma bij De Wereld Draait Door. Hoogleraar moleculaire genetica Hans Clevers bepleitte aan de hand van het voorbeeld van Fabian om het huidige vergoedingssysteem voor geneesmiddelen aan te passen. In plaats van op basis van de onderzoeksresultaten van grote groepen patiënten, vindt Clevers dat het ook mogelijk moet zijn om met behulp van stamceltechniek te bepalen dat een middel effectief is voor 1 persoon.

Heijerman verwacht dat de prijs zal dalen als het middel breder kan worden ingezet. Wereldwijd komen nu 2500 patiënten in aanmerking voor het middel. "Vandaar dat de kosten nog relatief hoog liggen." Als behandelaar zijn kosten voor hem niet de hoofdzorg. "Wanneer je een zieke patiënt met een beperkte levensverwachting tegenover je hebt zitten, dan wil je die hoe dan ook behandelen."

Bron: NOS (met commentaar van mijn arts)