Nieuwe resultaten Vertex 809 veelbelovend?

Vertex Pharmaceuticals heeft positieve resultaten bekend gemaakt van fase ll A onderzoek met Vertex-809 bij mensen met CF en een deltaF508 mutatie. Vertex-809 pakt het basale defect bij CF in de cel aan. Het is belangrijk dat dit mogelijke medicijn zich richt op mensen met een deltaF508 mutatie van de genen, omdat 90 % van de mensen met CF tenminste één zo’n mutatie heeft. In het onderzoek gebruikte een groep mensen met CF Vertex-809 gedurende 28 dagen. De groep verdroeg het middel goed en vertoonde geen noemenswaardige bijwerkingen. Het chloridegehalte in het zweet nam duidelijk af. Dit is een teken van herstel van de functie van de chloorkanalen in de celwand.

Meer onderzoek 
De resultaten maken de weg vrij voor vervolgonderzoek met Vertex-809. Eén onderzoek start in Amerika vermoedelijk eind 2010. In dit onderzoek zal de combinatie van Vertex-809 en Vertex-770 worden onderzocht. In eerder onderzoek werd aangetoond dat Vertex-770 bij mensen met CF en een G551D mutatie de functie van het CFTR eiwit* (en daarmee van de chloorkanalen) herstelt. De G551D mutatie is in Nederland zeer zeldzaam. Bij onderzoek in het laboratorium zijn echter aanwijzingen dat de combinatie van Vertex-770 én 809 bij cellen van mensen met de deltaF508 mutatie een beter herstel van de chloorkanalen geven dan Vertex-809 alleen. Daarnaast wordt verkend of een onderzoek met een hogere dosis van Vertex-809 gestart kan worden. Wanneer die resultaten ook positief zijn, kan een groot fase lll onderzoek starten. Daarbij krijgt één grote groep mensen met CF het medicijn en een andere groep een nepmedicijn (placebo). Daarna kunnen pas conclusies worden getrokken over het effect van een medicijn en de veiligheid. Als de resultaten van een fase lll onderzoek ook positief zijn, kan een medicijn geregistreerd worden en beschikbaar komen voor patiënten.

Samenwerking patiëntenorganisatie en industrie
De Amerikaanse CF Foundation (CFF) werkt nauw samen met Vertex Pharmaceuticals om de ontwikkeling van deze mogelijk belangrijke medicijnen zo goed en zo snel mogelijk te laten verlopen. De CFF heeft daarin de laatste 10 jaar al ongeveer 75 miljoen dollar geïnvesteerd.
De NCFS houdt u op de hoogte van de ontwikkelingen rond deze nieuwe medicijnen.

*De CFTR-eiwitten vormen chloorkanaaltjes in de celwand die het transport van water en zout in en uit de cellen regelen. Wanneer het CFTR-gen ontbreekt of slecht functioneert wordt het zout-watertransport verstoord, waardoor taai slijm ontstaat.

bron: NCFS